В ответе на запрос Vademecum в ДЗМ также заявили, что лекарственное обеспечение взрослых граждан, больных муковисцидозом, осуществляется в полном объеме в соответствии с выписанными рецептами на зарегистрированные в РФ препараты, предоставляемые по федеральной программе «14 ВЗН». Речь идет о лексредствах с МНН дорназа альфа, но такие препараты показаны и подходят не всем пациентам с муковисцидозом.
Оригинальный препарат с МНН дорназа альфа (Пульмозим от Roche) зарегистрирован в России в 2008 году, дженерик (Тигераза от «Генериум») – в 2019 году. Оба препарата входят в перечень ЖНВЛП. Предельная цена за упаковку препаратов составляет 5,5 тысячи рублей. Стоимость годового курса лечения – примерно 15 млн рублей.
В ДЗМ подчеркнули, что сверх федеральной программы Москва дополнительно закупает за счет средств регионального бюджета лекарства по 49 МНН (как зарегистрированные, так и незарегистрированные), но не уточнили, о каких конкретно препаратах идет речь.
Руководитель благотворительного фонда «Тепло сердец» (программа «Кислород») Майя Сонина 24 ноября на своей странице в Facebook сообщила, что представители Центра лечения редких (орфанных) заболеваний подали в прокуратуру Москвы жалобу на НИИ пульмонологии.
По ее словам, суть жалобы заключалась в том, что врачи НИИ путем созыва федеральных консилиумов назначают своим пациентам с муковисцидозом не зарегистрированный на территории РФ таргетный препарат Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) от Vertex. На этом основании в орфанном центре при ГКБ №67 настаивают на проверке деятельности врачей НИИ пульмонологии и целесообразности их назначений, так как покупать дорогостоящий препарат для москвичей придется именно орфанному центру или же отказывать пациентам в нем, что чревато жалобами и конфликтами. Стоимость годового курса терапии Trikafta компания Vertex оценила в $311 тысяч (примерно 23 млн рублей).
После появления сообщения о подаче жалобы в прокуратуру информацию об этом Vademecum подтвердил врач-пульмонолог Станислав Красовский, работающий в НИИ пульмонологии. Он рассказал, что в НИИ пришел запрос из надзорного ведомства с просьбой предоставить копии различных документов.
Взрослые пациенты с муковисцидозом и спинальной мышечной атрофией жалуются на отказы в лекобеспечении при обращении в Центр лечения орфанных заболеваний на базе ГКБ №67 с октября 2021 года.
