В конце 1980-х Виктор Амброс и Гэри Равкан исследовали два типа червей Caenorhabditis elegans с мутациями генетических программ, отвечающих за развитие организма, – специалисты хотели идентифицировать измененные гены и изучить их функцию. Виктор Амброс выяснил, что ген одного червя производил нетипично короткую молекулу РНК, в которой отсутствовал код для производства белка. Параллельно Гэри Равкан исследовал регуляцию гена животного.
В результате была открыта микроРНК, а вместе с ней – фундаментальный принцип регуляции активности генов. Исследование было опубликовано в 1993 году в журнале Cell, но данный механизм регуляции отнесли к Caenorhabditis – предполагалось, что он не имеет отношения к людям и более сложным животным. Однако в 2000 году исследовательская группа Равкана открыла другой тип микроРНК.
Новый принцип регуляции генов микроРНК работает в организме человека несколько сотен миллионов лет – механизм обеспечил эволюцию более сложных организмов. Аномальная регуляция микроРНК может способствовать развитию рака. Кроме того, мутации в генах, кодирующих микроРНК, были обнаружены у людей с врожденной потерей слуха, заболеваниями глаз и скелета. Мутации в одном из белков, необходимых для производства микроРНК, приводят к синдрому DICER1 – это тип мутации, который предрасполагает к развитию редких типов опухолей легких, почек, щитовидной железы, яичников.
«Открытие Амброса и Равкана было совершенно неожиданным и выявило эволюционно консервативный механизм посттранскрипционной регуляции, опосредованный микроРНК, который играет важнейшую роль в развитии и функционировании тканей», – утверждают в Нобелевском комитете.
В 2023 году Нобелевскую премию по физиологии и медицине получили ученые Каталин Карико из Венгрии и Дрю Вайссман из США «за открытия, касающиеся модификаций нуклеозидных оснований, которые позволили разработать эффективные мРНК-вакцины против COVID-19». Прорыв ученых заключался в том, что раньше в организм вводился ослабленный вирус, чтобы иммунная система училась его распознавать, а использование мРНК позволило побуждать клетки самостоятельно производить все необходимое для вакцины. Именно благодаря своевременности работы ученых фармкомпании смогли разработать вакцины от COVID-19 меньше чем за 11 месяцев.
