Пациенты с муковисцидозом являются одной из самых многочисленных групп подопечных фонда. С начала 2021 года таргетную терапию получают 1 809 детей с таким заболеванием. Для их лечения госфонд закупает два таргетных препарата для разных возрастных групп – Оркамби (ивакафтор, лумакафтор) и Трикафта (элексакафтор+ивакафтор) в различных дозировках, причем Трикафта пока используется только для терапии пациентов в возрасте от шести лет. Препарат получают 1 335 подопечных фонда. Оркамби получают 383 пациента, среди них 95 детей в возрасте от 2 до 5 лет.

«Следующим этапом работы фонда по включению препарата Трикафта в форме гранул в перечень для закупок фонда станет согласование цены препарата для России. Переговоры, как и всегда в таких случаях, пройдут с участием Федеральной антимонопольной службы, чтобы обеспечить лучшие условия поставок», – пояснили в «Круге добра».

Затем госфонд с участием регионов определит потребность для планирования поставок, начнет сбор заявок на препарат для обеспечения конкретных детей и заключит договоры на поставку. Планируется, что препарат в форме гранул начнут поставлять в январе 2025 года. Как объяснили в «Круге добра», эта работа не отменяет решения по заявкам на 2024 год, поэтому все дети в возрасте от 2 до 5 лет будут обеспечены препаратом Оркамби.

Госфонд «Круг добра» получил от американской компании Vertex Pharmaceuticals официальное подтверждение о готовности поставлять препарат Трикафта в форме гранул в Россию в марте 2024 года.

Трикафту в форме таблеток зарегистрировали в России в июне 2023 года для применения у пациентов старше 6 лет с муковисцидозом, 9 апреля 2024 года лекарство ввели в гражданский оборот. С 2021 года госфонд закупал препарат как незарегистрированный. Зарегистрированная в России Трикафта представляет собой набор из двух видов таблеток: одна содержит ивакафтор+тезакафтор+элексакафтор, вторая – только ивакафтор.