Венклекста – первое в своем классе лекарство, которое селективно связывает и ингибирует белок B-клеточной лимфомы-2 (BCL-2). Венетоклакс воздействует на белок и приводит к апоптозу (самоуничтожению) опухолевых клеток.

Фармкомпания заявляла VERONA как глобальное рандомизированное контролируемое исследование III фазы, сравнивающее эффективность и безопасность венетоклакса в сочетании с азацитидином по сравнению с азацитидином и плацебо при лечении впервые диагностированного МДС группы высокого риска. Участниками стали 500 взрослых пациентов, проходящих лечение в 220 центрах в разных странах.

Их поделили на две группы – в первой участники получили таблетку венетоклакса в сочетании с внутривенным раствором азацитидина, во второй – таблетки плацебо и такой же раствор азацитидина. Первичной контрольной точкой была общая выживаемость. В итоге исследование не достигло показателей общей выживаемости с отношением рисков 0,908, стратифицированный лог-ранг оказался на уровне p = 0,3772. Никаких новых сигналов безопасности не наблюдалось.

Препарат Венклекста одобрен более чем в 80 странах, в том числе в России. Лекарство входит в перечень ЖНВЛП. В AbbVie отмечают, что данных о безопасности и эффективности венетоклакса для детей нет. Однако, по данным многоцентровых исследований, препарат эффективен у детей прежде всего с острыми лейкозами и включен в клинические рекомендации Минздрава России. На основании этого «Круг добра» в начале июня 2025 года объявил о намерении закупать противоопухолевый препарат для своих подопечных.

В госфонде уточнили, что Венклекста уже показала эффективность для терапии ряда включенных в перечень фонда заболеваний. Среди них – Т-лимфобластная лимфома с рефрактерным/рецидивирующим течением, острый миелолейкоз и острый лимфобластомный лейкоз.