Препарат Revuforj уже применяют в НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина, в ходе терапии он показал свою эффективность. Экспертный совет предложил включить в категории на получение лекарства детей с ОМЛ и ОЛЛ с рефрактерным/рецидивирующим течением болезни с невозможностью проведения им стандартной химиотерапии, а также с наличием химерного гена КMT2A, определенного любым доступным способом. Решение о включении препарата предложено на утверждение попечительского совета госфонда.
Экспертный совет «Круга добра» рассмотрел и вопрос о включении в перечень нозологий заболевания гемофилия А и препарата для его терапии Altuvoct. Назначать efanesoctocog alfa предлагают детям с установленной неингибиторной формой гемофилии А, ранее получавшим лечение препаратом F VIII, и пациентам, у которых невозможно контролировать течение заболевания. Например, при повторных эпизодах (не менее трех раз в год) объективно подтвержденных гемартрозов или кровотечений, требующих госпитализации, признаков прогрессирования хронической гемофилической артропатии или кровотечений, требующих дополнительного введения концентрата F VIII.
Для пациентов с легочной артериальной гипертензией экспертный совет госфонда предложил закупать Опсамит в форме диспегрируемых таблеток, которые разработаны специально для детей. Сейчас препарат, согласно ГРЛС, зарегистрирован в РФ только в виде таблеток в пленочной оболочке.
Руководитель научного отдела детской кардиологии и аритмологии, заведующая детским кардиологическим отделением НИКИ педиатрии и детской хирургии им. Ю.Е. Вельтищева к.м.н. Ирина Миклашевич на заседании экспертного совета отметила, что препарат сможет расширить возможности терапии детей с таким заболеванием. Сейчас для лечения легочной артериальной гипертензии «Круг добра» закупает Апбрави (селексипаг) от J&J.
Мацитентан предлагают применять у пациентов старше двух лет со средним давлением в легочной артерии > 20 мм рт. ст., с индексом легочного сосудистого сопротивления ≥3 единиц Вуда, давлением заклинивания легочных капилляров ≤15 мм рт. ст, ФК II и III по классификации ВОЗ.
В начале августа 2025 года экспертный совет «Круга добра» решил включить в перечень заболеваний болезни Ниманна-Пика типа С и глиомы низкой степени злокачественности, а также утвердить категории детей, которым показано применение соответствующих лекарств, – два из них в России на данный момент не зарегистрированы. Речь идет о препаратах аримокломол, товорафениб и сатрализумаб (ТН Энспринг от швейцарской Roche).
