Речь идет о препаратах Altuvoct (efanesoctocog alfa) от Swedish Orphan Biovitrum для пациентов с гемофилией А, Revuforj (ревумениб) от американской фармкомпании Syndax для лечения острого миелоидного (ОМЛ) и острого лимфобластного (ОЛЛ) лейкозов, а также о препарате Опсамит (мацитентан) от J&J в диспергируемых таблетках для детей с легочной артериальной гипертензией.
Указанная форма Опсамита, которую разработали специально для терапии детей, в России пока не зарегистрирована. Сейчас к применению доступен препарат только в виде таблеток в пленочной оболочке.
Экспертный совет фонда «Круг добра» выступил с предложением о включении гемофилии А в перечень заболеваний в начале августа 2025 года. Тогда же члены совета указали, что терапия препаратом Altuvoct должна быть доступна для детей с установленной неингибиторной формой гемофилии А, которые ранее получали лечение препаратом F VIII, и пациентов, у которых невозможно контролировать течение заболевания. Например, при повторных эпизодах (не менее трех раз в год) объективно подтвержденных гемартрозов или кровотечений, требующих госпитализации, при признаках прогрессирования хронической гемофилической артропатии или кровотечений, требующих дополнительного введения концентрата F VIII.
На заседании отмечалось, что предложенный для лечения ОМЛ и ОЛЛ препарат Revuforj уже используют в НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина. Представители центра подтвердили, что в ходе терапии он показал свою эффективность. Лекарство смогут применять для лечения детей с рефрактерным/рецидивирующим течением болезни с невозможностью проведения им стандартной химиотерапии, а также с наличием химерного гена КMT2A, определенного любым доступным способом.
За последние несколько месяцев попечительский совет «Круга добра» утвердил включение в перечень заболеваний, терапия которых финансируется за счет госфонда, сразу трех болезней – оптикомиелит (болезнь Девика), болезнь Ниманна-Пика типа С и глиома низкой степени злокачественности.
Оптикомиелит – хроническое аутоиммунное заболевание, которое поражает зрительные нервы и спинной мозг, приводит к глубокой инвалидизации и летальному исходу. Для детей с таким диагнозом госфонд будет закупать сатрализумаб. В России зарегистрирован только один препарат с таким МНН – Энспринг от швейцарской Roche.
Для пациентов с болезнью Ниманна-Пика типа С и глиомой низкой степени злокачественности закупать будут препараты аримокломол – ТН Miplyffa от американской Zevra Therapeutics, который пока не зарегистрирован в России, а также товорафениб – ТН Ojemda от американской Day One Biopharmaceuticals.
