В России зарегистрирован только один препарат с МНН сатрализумаб – Энспринг от швейцарской Roche. Включение лекарства в перечень закупаемых фондом препаратов поможет в терапии заболеваний спектра оптиконевромиелита (ЗСОНМ). Его могут применять у взрослых и подростков в возрасте от 12 до 18 лет в виде монотерапии или в комбинации с иммуносупрессивной терапией. Решение о включении препарата в перечень закупок передано на рассмотрение попечительского совета госфонда.
Экспертный совет утвердил категории детей, которым показано назначение сатрализумаба. Препарат предназначен для детей в возрасте от 12 лет при разной активности ЗСОНМ c антителами к аквапорину-4 (AQP4-IgG) или тех, кто ранее не получал лекарственную терапию этих заболеваний. Сатрализумаб будут назначать и тем пациентам, у которых произошло обострение заболевания на фоне терапии другими препаратами.
Члены экспертного совета госфонда изменили и категории детей, которым показано назначение препарата metreleptin, используемого в терапии липодистрофии от британской Amryt Pharmaceuticals. Теперь лекарство смогут применять у детей старше двух лет с диагнозом «генерализованная (врожденная и приобретенная) липодистрофия» и клиническими проявлениями, а также пациентов старше 12 лет с диагнозом «парциальная (семейная или приобретенная) липодистрофия» и клиническими проявлениями в сочетании с наличием метаболических осложнений, не компенсированных на стандартной терапии.
Препарат предназначен и для терапии у детей с наличием результата проведенного молекулярно-генетического тестирования генов, ассоциированных с липодистрофией (при отсутствии подтвержденной мутации необходимо наличие заключения консилиума профильного федерального центра о назначении терапии с описанием сочетания критериев назначения лекарственного препарата).
В июне 2025 года попечительский совет фонда «Круг добра» расширил перечень закупок для детей с орфанными заболеваниями, добавив туда отечественные эндопротезы для пациентов, которые лишились части кости в результате, например, саркомы Юинга. В список закупок по решению совета вошел и противоопухолевый препарат Венклекста (венетоклакс) от американской AbbVie для терапии онкологических заболеваний.
