Исследование проводилось экспертным советом по здравоохранению Комитета Совета Федерации по социальной политике совместно с Центром оценки технологий в здравоохранении РАНХиГС при Президенте РФ и Научно-исследовательским финансовым институтом при Министерстве финансов РФ. Полученные данные были представлены накануне, 26 мая, в ходе заседания рабочей группы экспертного совета по здравоохранению Комитета СФ по социальной политике.

Как сообщила старший научный сотрудник Центра по оценке технологий здравоохранения РАНХиГС при Президенте РФ Мария Сура, количество зарегистрированных больных с редкими заболеваниями в 83 субъектах РФ в 2013 году составило 11 175 человек. По результатам анализа, на лекарственную терапию зарегистрированных пациентов с редкими заболеваниями необходимый объем финансирования составляет 23,7 млрд рублей, то есть в среднем на одного больного приходится примерно 2,12 млн рублей в год.  При этом в 2013 году было потрачено всего 393 60 рублей. Наиболее затратными заболеваниями являются пароксизмальная ночная гемоглобинурия (Маркиафавы – Микели) – 5,3 млрд рублей на 215 зарегистрированных больных; гемолитико-уремический синдром – 3,3 млрд рублей на 179 больных и идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (синдром Эванса) – 2,7 млрд рублей на 2 700 больных.

В рамках исследования были проведены опросы фармацевтических компаний. По словам Суры, в случае 50%-ного и 100%-ного обеспечения больных в России орфанными препаратами максимально возможная скидка со стороны производителей лекарственных средств могла бы составить 5% и 8% соответственно. «В этом случае объем необходимых финансовых затрат на патогенетическую лекарственную терапию зарегистрированных в РФ в 2013 году пациентов с редкими заболеваниями мог бы сократиться с 23,7 млрд рублей до 22,4 млрд рублей и 21,7 млрд рублей соответственно», – уточнила она.

Председатель Комитета СФ по социальной политике Виталий Омельяновский констатировал, что на сегодняшний день субъекты Федерации не могут полноценно обеспечивать лечение всех больных с орфанными заболеваниями. «Поэтому мы поставили себе задачу разработать критерии приоритизации заболеваний, систему, которая бы учитывала тяжесть протекания болезни с одной стороны, и наличие более или менее эффективных лекарственных средств с другой стороны», – рассказал он.

По итогам заседания рабочей группы было рекомендовано разработать механизм поддержки мероприятий по обеспечению лекарственными средствами больных с редкими заболеваниями, включенными в перечень, предусмотренный постановлением Правительства РФ от 26 апреля 2012 года №403 в виде софинансирования со стороны федерального бюджета, а также рассмотреть возможность своевременного планирования и увеличения финансирования закупок орфанных лекарств и ряд других мер. 

Подробнее о развитии орфанной лекарственной программы в России – в деле номера VM #14 от 28 апреля 2014 года «Сирота казенная».