В ходе КИ препарата «Генериум» должен оценить переносимость, безопасность и эффективность GNR-097 при его однократном внутривенном введении детям с МДД. КИ будут проходить в пяти медорганизациях – РНИМУ им. Н.И. Пирогова и его подразделении – НИКИ педиатрии и детской хирургии им. академика Ю.Е. Вельтищева, Санкт-Петербургском государственном педиатрическом университете, Областной детской клинической больнице в Екатеринбурге и НМИЦ здоровья детей.
О старте создания препарата для терапии МДД «Генериум» заявил в конце 2021 года. На тот момент сообщалось, что разработку компания приобрела у «Марлин Биотех», которая исследовала лекарство на основе метода доставки гена микродистрофина с помощью аденоассоциированных вирусов. Тогда же КИ препаратов с подобным механизмом действия занималась Sarepta Pharmaceuticals совместно с Roche и Genethon.
На запрос об объеме инвестиций, направленных на разработку генотерапевтического препарата, в «Генериум» Vademecum не ответили. Мировая и отечественная практика показывают, что создание лекарств с похожим механизмом действия может быть достаточно дорогостоящим. Например, в мае 2023 года фармкомпания «Биокад» сообщала, что на разработку собственной генной терапии – для лечения гемофилии A – направила порядка 1 млрд рублей.
Первый в мире генотерапевтический препарат для лечения МДД Элевидис от американской Sarepta Therapeutics в июне 2023 года по ускоренной процедуре был одобрен американским регулятором. Клинические исследования лекарства на тот момент еще не были завершены. Также отмечалось, что Элевидис станет вторым из самых дорогих препаратов в мире, стоимость терапии которым оценивали в $3,2 млн. Компанией, отвечающей за вывод препарата на все рынки, кроме США, стала Roshe – тематическое партнерское соглашение стороны подписали в 2019 году.
Почти через год, в апреле 2024-го, экспертный совет фонда «Круг добра» включил незарегистрированный в России Элевидис в перечень закупаемых лекарств. Тогда же отмечалось, что в 2024 году терапия препаратом может быть назначена примерно 50 пациентам с патологией в возрасте 4-5 лет. В организации подчеркивали: «Закупаемые фондом препараты Аталурен, Этеплирсен, Вилтоларсен и Голодирсен подходят части пациентов с МДД и эффективны при конкретных изменениях в гене DMD, кроме того, препараты должны приниматься регулярно. С включением еще одного препарата в перечень фонд сможет расширить возможности врачей по лечению МДД и обеспечить терапию еще большему количеству детей, которым не подходят другие патогенетические препараты».
В фонде Vademecum сообщили, что с конца июня по конец декабря 2024 года Элевидис был введен 63 детям. «Круг добра» приобретает препарат по цене $3 млн за штуку, соответственно за второе полугодие 2024 года генотерапевтический препарат в России был закуплен на общую сумму около $189 млн.
