Высокую стоимость препарата в компании объяснили затратами на научно-исследовательские разработки.
В ряде других стран Emflaza присутствует на рынке с 90-х годов. В частности, она разрешена к применению в Канаде, Великобритании, Испании, Бразилии, Панаме, Бангладеш и Гондурасе. Стоимость курса этого препарата в Великобритании составляет $1 600, в Канаде его стоимость вскоре может снизиться до $1 за таблетку. До одобрения FDA пациенты в течение многих лет ввозили дефлазакорт самостоятельно из других стран, однако с момента одобрения лекарства в США это запрещено. Таким образом, для пациентов стоимость препарата после одобрения вырастет на 6 000%.
Дефлазакорт – кортикостероидный препарат, который позволяет снизить воспалительный процесс, а также подавляет иммунитет (иммунодепрессивное действие). Клинические исследования препарата показали положительные результаты у 196 пациентов в возрасте от 5 до 15 лет. Уже на 12-й неделе после приема препарата у пациентов значительно увеличиваются функциональность мышечной ткани. Кроме того, он обладает меньшим количеством побочных эффектов, чем другие аналогичные препараты.
В декабре 2015 года FDA отложило рассмотрение заявки американской биофармацевтической компании BioMarin Pharmaceutical Inc, касающейся первого в мире лекарства от мышечной дистрофии Дюшенна – препарата Kyndrisa. Лекарство призвано не просто снять симптомы, но замедлить развитие заболевания. Представленные на рассмотрение комиссии результаты клинических исследований препарата не убедили группу независимых консультантов FDA в эффективности и безопасности лекарства. Так, эксперты FDA сочли, что статистические данные, полученные на последних стадиях клинических исследований лекарства, не подтверждают результаты ранних клинических испытаний. Кроме того, ведомство запросило исследование отложенных побочных эффектов препарата, таких как заболевания почек или снижение количества тромбоцитов в крови.
Мышечная дистрофия Дюшенна – наследственная прогрессирующая мышечная дистрофия. Заболевание проявляется в раннем возрасте симметричной атрофией мышц в сочетании с сердечно-сосудистыми, костно-суставными и психическими нарушениями. Оно наследуется по рецессивному Х-сцепленному типу, то есть им страдают мальчики (в очень редких случаях могут болеть и девочки). Мышечные волокна при этой болезни распадаются, и теряется способность к передвижению. Довольно редко больным удается дожить до 30 лет.
Marathon Pharmaceuticals – американская частная биофармацевтическая компания, головной офис которой расположен в Нортбруке (штат Иллинойс). Цель компании – разработка лекарств от редких (орфанных ) заболеваний, в частности редких неврологических заболеваний.
