ПОДПИСАТЬСЯ НА ОБНОВЛЕНИЯ
26 Сентября, 18:02
26 Сентября, 18:02
63,86 руб
71,59 руб

В 2017 году компания из США испытает на людях технологию редактирования генома

Софья Лопаева
16 Ноября 2015, 16:43
1341
Фото: www.genome-engineering.org
В течение ближайших двух лет биотехнологическая компания Editas Medicine начнет клинические исследования технологии генного редактирования CRISPR для лечения редкого типа заболевания сетчатки глаза – амавроза Лебера.

Об этом объявила генеральный директор Editas Кэтрин Босли на конференции EmTech в Кембридже, штат Массачусетс, сообщает MIT Technology Review.

Технология генного редактирования CRISPR была изобретена три года назад и, будучи безошибочным и недорогим методом, быстро привлекла внимание многих научных лабораторий. Она уже была испытана на макаках. Компании Editas, Intellia Therapeutics и CRISPR Therapeutics хотят применить технологию редактирования генома для лечения генетических заболеваний у взрослых и детей. Глава Editas Кэтрин Босли заявила, что метод CRISPR позволяет «ремонтировать неисправные гены» и лечить несколько тысяч наследственных заболеваний, вызванных генными мутациями, большинство из которых являются неизлечимыми, как, например, хорея Хантингтона или муковисцидоз.

Editas собирается проверить технологию CRISPR на пациентах с редким глазным заболеванием – амаврозом Лебера, при котором из-за генетической мутации в сетчатке глаза отмирают светочувствительные клетки. По словам Босли, для первых исследований технологии CRISPR был выбран именно амавроз Лебера, так как хорошо известно, какие генетические мутации вызывают это заболевание.

Амавроз Лебера может быть вызван целым рядом генетических мутаций. Editas собирается применить CRISPR для лечения одной из форм амавроза Лебера, которая вызвана мутацией в гене CEP290. Стандартная генная терапия в данном случае неприменима, так как ген CEP290 «слишком велик», чтобы поместиться в вирус. В США амаврозом Лебера страдают 3 тысячи человек, и лишь у 20% из них имеется мутация в CEP290.

Метод Editas предполагает, что в сетчатку глаза будет сделана инъекция нескольких вирусов, несущих генетическую информацию, необходимую для производства компонентов CRISPR/Cas9 системы в клетках сетчатки глаза. CRISPR-система (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) – своеобразная иммунная система бактерий. Когда бактерия встречается с вирусом, она копирует в свой геном часть ДНК этого вируса. Сохраненные данные позволяют бактерии создать РНК-зонд, который распознает вирусные гены и связывается с ними при повторной вирусной атаке. Для разрушения вирусной генетической информации используется белок Cas9. РНК-зонд подводит Cas9 к тому месту генома, которое необходимо отредактировать, и Cas9 вырезает вирусный геном. Исследователи научились с помощью системы CRISPR/Cas9 заменять мутантные гены, ответственные за развитие целого ряда заболеваний. По словам Босли, чтобы вылечить амавроз Лебера, из гена CEP290 необходимо удалить примерно тысячу нуклеотидов, после чего, как показали лабораторные эксперименты, ген начнет правильно функционировать. До испытания технологии на добровольцах Editas проведет дополнительные исследования в лабораторных условиях, а затем испытает метод на животных.

Биотехнологическая компания Editas была создана в 2013 году на средства венчурных фондов, в том числе Third Rock Ventures. Общая сумма инвестиций в Editas превышает $160 млн, что позволяет компании заниматься несколькими проектами одновременно. В финансировании Editas принимал участие Билл Гейтс.

Поделиться в соц.сетях
Сотрудники Sun Pharma организовали забастовку
Сегодня, 15:43
Количество частных клиник в ОМС увеличилось втрое с 2010 года
Сегодня, 14:06
Индийский производитель инсулина локализует производство в России
Сегодня, 13:51
Росздравнадзор забраковал партию вакцины от «Микрогена»
Сегодня, 12:26
Государство переплатило за лекарства 24 млрд рублей
Сегодня, 11:33
Марк Цукерберг вложит в здравоохранение $3 млрд
22 Сентября 2016, 18:56
ВОЗ призвала правительства разработать план по борьбе с супербактериями
22 Сентября 2016, 17:12
В России выросли продажи противовирусных препаратов
21 Сентября 2016, 17:21
В 2015 году в России было сделано более 156 тысяч эстетических операций
419
В первом полугодии 2016 года медучреждения закупили лекарств на 86,3 млрд рублей
20 Сентября 2016, 15:00
Ольга Засеева
Генеральный директор компании «Кловермед»
«Тех, кто 15 лет назад увеличивал грудь, теперь больше волнует лицо»
19 Сентября 2016, 10:48
Латвийские пациенты с редкими заболеваниями подают в суд на Минздрав

Латвийские пациенты с редкими заболеваниями, не имеющие средств для приобретения необходимых лекарств, подали в суд на Минздрав и Национальную службу здравоохранения (НСЗ), сообщает газета Neatkarīgā rīta avīze.

16 Сентября 2016, 20:12
Horizon купила Raptor Pharmaceuticals за $800 млн
13 Сентября 2016, 11:49
Самой высокооплачиваемой профессией в США признали анестезиолога
Статистическое управление Министерства труда США опубликовало список заработных плат сотрудников всех профессиональных областей. По результатам исследования, должность врача-анестезиолога оказалась самой высокооплачиваемой, со средним доходом $258 тысяч в год.
22 Августа 2016, 19:42
2572
Доклинические испытания лекарства от Эболы обойдутся в 18 млн рублей

Федеральный научно-исследовательский центр им. почетного академика Н.Ф. Гамалеи готов потратить 18 млн рублей на проведение доклинических испытаний эффективности препаратов для терапии лихорадки Эбола. Соответствующая заявка была размещена на портале госзакупок 12 августа.

16 Августа 2016, 18:45
Опрос: качество и доступность медицинских услуг в России снизились за 10 лет
1 Августа 2016, 13:49
Ученые доказали передачу ВИЧ от обезьяны

Генетики из Университета Небраски в Линкольне обнаружили новый штамм ВИЧ, который может передаваться от обезьяны к человеку и наоборот. Как отметили ученые, это открытие, в частности, подтверждает «обезьянью» версию возникновения ВИЧ у людей. 

25 Июля 2016, 20:30
Новосибирские врачи впервые вылечили легочную гипертензию
Новосибирские хирурги из НИИ патологии кровообращения им. Е.Н. Мешалкина провели первую в России операцию по лечению легочной гипертензии. Операция была проведена с использованием нового метода, в основе которого лежит воздействие радиочастотной энергии на нервные волокна.
25 Июля 2016, 15:26
Яндекс.Метрика