ПОДПИСАТЬСЯ НА ОБНОВЛЕНИЯ
9 Декабря, 23:27
9 Декабря, 23:27
63,39 руб
68,25 руб

В 2017 году компания из США испытает на людях технологию редактирования генома

Софья Лопаева
16 Ноября 2015, 16:43
1468
Фото: www.genome-engineering.org
В течение ближайших двух лет биотехнологическая компания Editas Medicine начнет клинические исследования технологии генного редактирования CRISPR для лечения редкого типа заболевания сетчатки глаза – амавроза Лебера.

Об этом объявила генеральный директор Editas Кэтрин Босли на конференции EmTech в Кембридже, штат Массачусетс, сообщает MIT Technology Review.

Технология генного редактирования CRISPR была изобретена три года назад и, будучи безошибочным и недорогим методом, быстро привлекла внимание многих научных лабораторий. Она уже была испытана на макаках. Компании Editas, Intellia Therapeutics и CRISPR Therapeutics хотят применить технологию редактирования генома для лечения генетических заболеваний у взрослых и детей. Глава Editas Кэтрин Босли заявила, что метод CRISPR позволяет «ремонтировать неисправные гены» и лечить несколько тысяч наследственных заболеваний, вызванных генными мутациями, большинство из которых являются неизлечимыми, как, например, хорея Хантингтона или муковисцидоз.

Editas собирается проверить технологию CRISPR на пациентах с редким глазным заболеванием – амаврозом Лебера, при котором из-за генетической мутации в сетчатке глаза отмирают светочувствительные клетки. По словам Босли, для первых исследований технологии CRISPR был выбран именно амавроз Лебера, так как хорошо известно, какие генетические мутации вызывают это заболевание.

Амавроз Лебера может быть вызван целым рядом генетических мутаций. Editas собирается применить CRISPR для лечения одной из форм амавроза Лебера, которая вызвана мутацией в гене CEP290. Стандартная генная терапия в данном случае неприменима, так как ген CEP290 «слишком велик», чтобы поместиться в вирус. В США амаврозом Лебера страдают 3 тысячи человек, и лишь у 20% из них имеется мутация в CEP290.

Метод Editas предполагает, что в сетчатку глаза будет сделана инъекция нескольких вирусов, несущих генетическую информацию, необходимую для производства компонентов CRISPR/Cas9 системы в клетках сетчатки глаза. CRISPR-система (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) – своеобразная иммунная система бактерий. Когда бактерия встречается с вирусом, она копирует в свой геном часть ДНК этого вируса. Сохраненные данные позволяют бактерии создать РНК-зонд, который распознает вирусные гены и связывается с ними при повторной вирусной атаке. Для разрушения вирусной генетической информации используется белок Cas9. РНК-зонд подводит Cas9 к тому месту генома, которое необходимо отредактировать, и Cas9 вырезает вирусный геном. Исследователи научились с помощью системы CRISPR/Cas9 заменять мутантные гены, ответственные за развитие целого ряда заболеваний. По словам Босли, чтобы вылечить амавроз Лебера, из гена CEP290 необходимо удалить примерно тысячу нуклеотидов, после чего, как показали лабораторные эксперименты, ген начнет правильно функционировать. До испытания технологии на добровольцах Editas проведет дополнительные исследования в лабораторных условиях, а затем испытает метод на животных.

Биотехнологическая компания Editas была создана в 2013 году на средства венчурных фондов, в том числе Third Rock Ventures. Общая сумма инвестиций в Editas превышает $160 млн, что позволяет компании заниматься несколькими проектами одновременно. В финансировании Editas принимал участие Билл Гейтс.

Поделиться в соц.сетях
Санатории тормозят появление реестра Минздрава
Сегодня, 22:22
Военных медсестер обучат оказанию медпомощи на поле боя
Сегодня, 20:00
Экспертиза подтвердила качество партии Авастина, из-за которого ослепли 11 человек
Сегодня, 19:57
Антикоррупционеры попросили прокуратуру проверить выборы в РАН
Сегодня, 19:44
В ЮАР начались исследования вакцины от ВИЧ
В ЮАР начались клинические испытания вакцины от вируса иммунодефицита. Это первые исследования иммунизации от ВИЧ за прошедшие семь лет. В исследованиях примут участие 5,4 тысячи жителей ЮАР. Об этом сообщается на официальном сайте Национального института изучения аллергических и инфекционных заболеваний (NIAID).
28 Ноября 2016, 19:17
Нехватка лекарств от туберкулеза в СССР привела к распространению устойчивой формы болезни
22 Ноября 2016, 14:40
Все больше американских подростков страдают депрессией
15 Ноября 2016, 7:00
Врачи предпочитают не сообщать в Росздравнадзор о побочных реакциях на лекарства
Менее половины российских врачей (48,4%) сообщают в Росздравнадзор об обнаруженных нежелательных реакциях на лекарственные препараты, 8% считают, что рассказывать о побочных эффектах, с которыми они столкнулись в своей практике, нецелесообразно. Таковы результаты исследования Медицинского университета им. профессора В.Ф. Войно-Ясенецкого, Российского университета дружбы народов им. Патриса Лумумбы и Краевого государственного бюджетного учреждения здравоохранения «Краевая клиническая больница» города Красноярск.
14 Ноября 2016, 18:02
1714
В FDA не могут закрыть свыше 700 вакансий
Американцы не хотят работать в Управлении по продуктам и лекарствам США (FDA). На сегодняшний день только в одном подразделении этой государственной организации – Центре по оценке и исследованиям лекарств (CDER) – свободны более 700 рабочих мест. Квалифицированные специалисты из сферы здравоохранения предпочитают трудоустраиваться в крупные фармкомпании. Причина проста – там больше платят.
9 Ноября 2016, 19:04
Траты на бесполезные генетические тесты в США достигают $670 млн
7 Ноября 2016, 12:42
За 16 лет в США удвоилось количество передозировок обезболивающих среди детей
2 Ноября 2016, 11:52
66% россиян оказались довольны качеством медуслуг

Две трети жителей крупных и средних российских городов положительно оценили качество медуслуг, которые они получают в государственных медучреждениях. Среди лидеров – Тюмень, Грозный, Пенза, Омск и Барнаул. 

2 Ноября 2016, 8:08
353
В США одобрено лекарство от тяжелой бактериальной инфекции
Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) разрешило к применению безлотоксумаб (bezlotoxumab) – первый препарат, предназначенный для предотвращения рецидивов инфекции, вызываемой бактериями Clostridium difficile. Рецидивы случаются в 25–30% случаев; болезнь характеризуется тяжелой, непрекращающейся диареей и, как следствие, повышенным риском летального исхода.




28 Октября 2016, 17:07
Отказ граждан от вакцинации обходится США в $7,1 млрд
Здравоохранение США потратило в 2015 году $8,95 млрд на лечение болезней, которые можно предотвратить вакцинацией. Большая часть этой суммы – $7,1 млрд – пришлась на лечение взрослых, которые вообще не прививались, подсчитали ученые из Университета Северной Каролины в Чапел-Хилл.  Они считают свою оценку потерь «консервативной».
27 Октября 2016, 8:00
Ассоциация «Генетика» попросила включить инновационные препараты в перечень жизненно важных
24 Октября 2016, 18:07
Разработан неинвазивный датчик для измерения уровня сахара в крови
17 Октября 2016, 18:37
Инъекции в амниотическую жидкость могут лечить генетические болезни
13 Октября 2016, 19:02
Через пять лет крупнейшим рынком дженериков станет Китай
11 Октября 2016, 15:00
Госдуме предложено удвоить разрешенную сумму закупки лекарств без конкурса
Верховный совет Республики Хакасии внес в Госдуму законопроект об увеличении до 400 тысяч рублей предельной суммы закупок по так называемой упрощенной процедуре – у единственного поставщика без проведения конкурса. Процедура может применяться в том случае, если тяжелобольному пациенту срочно требуется препарат и нет времени на проведение всех конкурсных процедур. Однако действующее законодательство ограничивает такую закупку суммой 200 тысяч рублей, которой недостаточно для приобретения некоторых дорогостоящих лекарств, указывают разработчики законопроекта.
10 Октября 2016, 11:04
Яндекс.Метрика