ПОДПИСАТЬСЯ НА ОБНОВЛЕНИЯ
26 Марта, 22:18
26 Марта, 22:18
57,42 руб
61,86 руб

В 2017 году компания из США испытает на людях технологию редактирования генома

Софья Лопаева
16 Ноября 2015, 16:43
1648
Фото: www.genome-engineering.org
В течение ближайших двух лет биотехнологическая компания Editas Medicine начнет клинические исследования технологии генного редактирования CRISPR для лечения редкого типа заболевания сетчатки глаза – амавроза Лебера.

Об этом объявила генеральный директор Editas Кэтрин Босли на конференции EmTech в Кембридже, штат Массачусетс, сообщает MIT Technology Review.

Технология генного редактирования CRISPR была изобретена три года назад и, будучи безошибочным и недорогим методом, быстро привлекла внимание многих научных лабораторий. Она уже была испытана на макаках. Компании Editas, Intellia Therapeutics и CRISPR Therapeutics хотят применить технологию редактирования генома для лечения генетических заболеваний у взрослых и детей. Глава Editas Кэтрин Босли заявила, что метод CRISPR позволяет «ремонтировать неисправные гены» и лечить несколько тысяч наследственных заболеваний, вызванных генными мутациями, большинство из которых являются неизлечимыми, как, например, хорея Хантингтона или муковисцидоз.

Editas собирается проверить технологию CRISPR на пациентах с редким глазным заболеванием – амаврозом Лебера, при котором из-за генетической мутации в сетчатке глаза отмирают светочувствительные клетки. По словам Босли, для первых исследований технологии CRISPR был выбран именно амавроз Лебера, так как хорошо известно, какие генетические мутации вызывают это заболевание.

Амавроз Лебера может быть вызван целым рядом генетических мутаций. Editas собирается применить CRISPR для лечения одной из форм амавроза Лебера, которая вызвана мутацией в гене CEP290. Стандартная генная терапия в данном случае неприменима, так как ген CEP290 «слишком велик», чтобы поместиться в вирус. В США амаврозом Лебера страдают 3 тысячи человек, и лишь у 20% из них имеется мутация в CEP290.

Метод Editas предполагает, что в сетчатку глаза будет сделана инъекция нескольких вирусов, несущих генетическую информацию, необходимую для производства компонентов CRISPR/Cas9 системы в клетках сетчатки глаза. CRISPR-система (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) – своеобразная иммунная система бактерий. Когда бактерия встречается с вирусом, она копирует в свой геном часть ДНК этого вируса. Сохраненные данные позволяют бактерии создать РНК-зонд, который распознает вирусные гены и связывается с ними при повторной вирусной атаке. Для разрушения вирусной генетической информации используется белок Cas9. РНК-зонд подводит Cas9 к тому месту генома, которое необходимо отредактировать, и Cas9 вырезает вирусный геном. Исследователи научились с помощью системы CRISPR/Cas9 заменять мутантные гены, ответственные за развитие целого ряда заболеваний. По словам Босли, чтобы вылечить амавроз Лебера, из гена CEP290 необходимо удалить примерно тысячу нуклеотидов, после чего, как показали лабораторные эксперименты, ген начнет правильно функционировать. До испытания технологии на добровольцах Editas проведет дополнительные исследования в лабораторных условиях, а затем испытает метод на животных.

Биотехнологическая компания Editas была создана в 2013 году на средства венчурных фондов, в том числе Third Rock Ventures. Общая сумма инвестиций в Editas превышает $160 млн, что позволяет компании заниматься несколькими проектами одновременно. В финансировании Editas принимал участие Билл Гейтс.

Поделиться в соц.сетях
Важнейшие новости прошедшей недели
25 Марта 2017, 12:43
Объeм коммерческого рынка лекарств в феврале снизился на на 5,7%
24 Марта 2017, 19:12
Медведев остался доволен успехами российской фармпромышленности
24 Марта 2017, 18:27
Минэкономики предложило расширить функционал системы по контролю за закупками лекарств
24 Марта 2017, 17:07
Исследования мельдония обошлись государству в 80 млн рублей
3 Марта 2017, 20:12
На лечение пациентов с редкими болезнями не хватило 6 млрд рублей
2 Марта 2017, 15:55
Ассоциация «Генетика» попросила включить дорогие лекарства от миеломы в перечень жизненно важных
28 Февраля 2017, 18:09
На чем не экономят клиенты косметологов
В кризис остаются популярными процедуры, дающие быстрый и видимый эффект
2252
Аналитический центр Vademecum представляет исследование Russian Beauty Injections Market (RuBeauInjMa)

Новое исследование Аналитического центра Vademecum RuBeauInjMa впервые в России позволяет оценить потребление инъекционных косметологических продуктов и услуг как на территории всей страны, так и в отдельных регионах. Период исследования: 1 января – 31 декабря 2016 года.

27 Февраля 2017, 16:17
920
Регионы просят субсидии на лекарства от орфанных заболеваний
16 Февраля 2017, 8:02
Novo Nordisk вложит почти $145 млн в исследования в Оксфорде
Датская фармкомпания Novo Nordisk – крупнейший в мире производитель инсулинов – объявила, что в течение 10 лет вложит 1 млрд датских крон ($143,7 млн) в новый исследовательский центр в Великобритании, несмотря на ее выход из Европейского союза.
30 Января 2017, 17:10
Рентабельность инвестиций в разработку лекарств в 2016 году оказалась рекордно низкой
9 Января 2017, 17:22
Лекарства от редких болезней будут поставлять напрямую в больницы
Министерство здравоохранения предложило разрешить прямые государственные поставки лекарств от редких болезней в медицинские организации, минуя розничных и оптовых продавцов.
20 Декабря 2016, 8:13
В ЮАР начались исследования вакцины от ВИЧ
В ЮАР начались клинические испытания вакцины от вируса иммунодефицита. Это первые исследования иммунизации от ВИЧ за прошедшие семь лет. В исследованиях примут участие 5,4 тысячи жителей ЮАР. Об этом сообщается на официальном сайте Национального института изучения аллергических и инфекционных заболеваний (NIAID).
28 Ноября 2016, 19:17
200 мужчин подали иски против Pfizer из-за Виагры

200 жителей Соединенных Штатов, принимавших Виагру, подали иск против фармкомпании Pfizer. Истцы обвинили компанию в том, что ее препарат повышает риск развития рака кожи (меланомы), однако в инструкции по применению никаких предупреждений об этом нет. 

23 Ноября 2016, 11:08
Нехватка лекарств от туберкулеза в СССР привела к распространению устойчивой формы болезни
22 Ноября 2016, 14:40
Все больше американских подростков страдают депрессией
15 Ноября 2016, 7:00
Врачи предпочитают не сообщать в Росздравнадзор о побочных реакциях на лекарства
Менее половины российских врачей (48,4%) сообщают в Росздравнадзор об обнаруженных нежелательных реакциях на лекарственные препараты, 8% считают, что рассказывать о побочных эффектах, с которыми они столкнулись в своей практике, нецелесообразно. Таковы результаты исследования Медицинского университета им. профессора В.Ф. Войно-Ясенецкого, Российского университета дружбы народов им. Патриса Лумумбы и Краевого государственного бюджетного учреждения здравоохранения «Краевая клиническая больница» города Красноярск.
14 Ноября 2016, 18:02
1894
В FDA не могут закрыть свыше 700 вакансий
Американцы не хотят работать в Управлении по продуктам и лекарствам США (FDA). На сегодняшний день только в одном подразделении этой государственной организации – Центре по оценке и исследованиям лекарств (CDER) – свободны более 700 рабочих мест. Квалифицированные специалисты из сферы здравоохранения предпочитают трудоустраиваться в крупные фармкомпании. Причина проста – там больше платят.
9 Ноября 2016, 19:04
Яндекс.Метрика