Яндекс.Метрика
13 Августа 2022
Vademecum с прямой доставкой: подписывайтесь на журнал
4 апреля 2022, 12:00
Доступно исследование «Онкологическая помощь в частных клиниках»
2 декабря 2021, 16:00
Тариф на блудный свет: почему Минздрав РФ решил почистить перечни ВМП
29 июля 2022, 11:05
Какой-то ты не памятливый: как прорывной препарат от болезни Альцгеймера обманул ожидания американских пациентов, врачей и страховщиков
18 июля 2022, 17:13
13 августа, 13:01

Sarepta продаст право быстрого рассмотрения заявки на лекарство

Ольга Чеснокова
22 февраля 2017, 13:17
Фото: finance.yahoo.com
Американская биотехнологическая компания Sarepta Therapeutics Inс объявила о продаже своего ваучера на ускоренное рассмотрение заявки на регистрацию препаратов от редких педиатрических болезней (PRV) в Управлении по продуктам и лекарствам (FDA). За право сократить сроки рассмотрения заявки с 10 месяцев до шести американская Gilead Sciences готова заплатить $125 млн.

Как заявил генеральный директор Sarepta Эдварда Кайе, сделка станет основным источником дохода для дальнейшего развития компании и разработки новых лекарств. 

В 2007 и 2012 годах в законодательство США были внесены поправки, согласно которым FDA должно выпускать специальные ваучеры для фармкомпаний, разработавших и выпустивших на рынок препараты от редких детских болезней и тропических инфекций. Ваучер дает право на ускоренное рассмотрение заявки (в течение полугода вместо 10 месяцев) на любой другой препарат фармацевтической компании. Наличие ваучера не гарантирует, что указанный в заявке препарат будет одобрен, но дает производителю возможность опередить конкурентов и выйти на рынок с новым лекарством раньше. Такая программа была предложена с целью ускорить появление блокбастеров на американском рынке. Владельцы ваучера должны платить регулятору дополнительный взнос (в 2016 году взнос составил $2,7 млн). 

У производителей есть также возможность перепродавать ваучеры, вследствие чего их цена на вторичном рынке достигает сотен миллионов долларов. В самом FDA программу ваучеров критикуют: по мнению регулятора, она помогает компаниям покупать приоритет при рассмотрении заявок, тем самым отвлекая FDA от более значимых заявок. В ведомстве также отметили, что компании используют ваучеры для ускорения регистрации препаратов, заявки на одобрение которых должны рассматриваться в обычном порядке.

В июне 2016 года Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) запросило у компании Sarepta дополнительную информацию о препарате Eteplirsen. Тогда инвесторы и аналитики решили, что регулятор может вскоре одобрить регистрацию препарата, поскольку на тот момент лекарство было единственным для лечения миопатии Дюшенна в стране. Однако в 2017 году FDA одобрило продажу другого препарата – Emflaza (дефлазакорт) производства американской биофармацевтической компании Marathon Pharmaceuticals. Стоимость курса препарата составила $89 тысяч.

Мышечная дистрофия Дюшенна – наследственная прогрессирующая мышечная дистрофия. Заболевание проявляется в раннем возрасте симметричной атрофией мышц в сочетании с сердечно-сосудистыми, костно-суставными и психическими нарушениями. Оно наследуется по рецессивному Х-сцепленному типу, то есть им страдают мальчики (в очень редких случаях могут болеть и девочки). Мышечные волокна при этой болезни распадаются, и теряется способность к передвижению. Довольно редко больным удается дожить до 30 лет.

Sarepta Therapeutics Inc – американская коммерческая биофармацевтическая компания, целью которой является изобретение и развитие оригинальных таргетных препаратов для лечения редких нервно-мышечных заболеваний. В первую очередь компания сфокусирована на совершенствовании препаратов, модифицирующих течение  мышечной дистрофии Дюшенна.


Источник: Sarepta Therapeutics
Поделиться в соц.сетях

Ещё новости

ПОДПИСАТЬСЯ НА НОВОСТИ

Нажимая на кнопку «подписаться», вы даете согласие на обработку персональных даных.