ПОДПИСАТЬСЯ НА ОБНОВЛЕНИЯ
26 Апреля, 10:10
26 Апреля, 10:10
55,85 руб
60,79 руб

Серповидно-клеточную анемию могут вылечить с помощью редактирования генома

Анастасия Хомутова
17 Октября 2016, 18:48
236
Фото: YouTube

Ученые из Университета Юты применили метод редактирования генома CRISPR для лечения клеточно-серповидной анемии. Методика показала положительные результаты в исследованиях на мышах.

Результаты работы были опубликованы в научном журнале Science Translational Medicine

Серповидно-клеточная анемия –  наследственное заболевание крови, характеризующееся деформацией эритроцитов: вместо ровной, кольцевидной формы они принимают серповидную, теряя гибкость и эластичность. Деформированные красные кровяные тельца могут закупоривать сосуды, нарушая кровоток, приводить к анемии и в некоторых случаях – к преждевременной смерти. Причиной развития серповидно-клеточной анемии является мутация в гене гемоглобина. Одним из способов лечения заболевания является пересадка костного мозга от здорового донора, однако он не всегда оказывается эффективным.

В своем исследовании ученые применили редактирование генома с помощью CRIPSR и заменили мутантный ген нормальным. Манипуляция была проведена на эритроцитах, полученных из донорской крови пациента с анемией. 6% клеток после процедуры обрели нормальную форму, однако, по словам врачей, даже этого достаточно, чтобыулучшить состояние пациента. "Исправленные" таким образом эритроциты были введены мышам, в кровотоке которых оказались стабильными в течение четырех месяцев. 

Ученые считают, что такие клетки можно будет вводить и людям. Таким способом можно будет лечить не только анемию, но и другие генетические заболевания. Планируется, что клинические испытания этой технологии начнутся в ближайшие пять лет. 

CRISPR уже проходится клинические испытания как терапия ряда генетических болезней. Так, например, ученые пытаются с помощью этого метода предотвратить врожденные мутации у плода, который находится еще в утробе. Также технология CRISPR будет применена для создания генетически модифицированных иммунных клеток, которые смогут бороться со злокачественными опухолями трех типов – множественной миеломой, меланомой и саркомой.

Источник The Verge
Поделиться в соц.сетях
Татарстан потратит 7,5 млрд рублей на ремонт медучреждений
Сегодня, 8:08
Московские врачи общей практики получат прибавку в 20 тысяч рублей
Сегодня, 7:04
В Подмосковье откроют девять центров реабилитации детей-инвалидов
25 Апреля 2017, 19:44
В Уфе оштрафовали сектантку за «лечение» людей плетью
25 Апреля 2017, 19:12
МВД намерено ввести геномную регистрацию арестованных по административным статьям
28 Февраля 2017, 23:01
«Фармстандарт» инвестировал $1 млн в генетический центр «Генотек»
17 Февраля 2017, 14:13
Novartis купила Selexys Pharmaceuticals за $665 млн
Швейцарская фармацевтическая компания Novartis купила американскую Selexys Pharmaceuticals, специализирующуюся на терапии воспалительных заболеваний, в частности болезней крови. Сумма сделки может составить $665 млн.
22 Ноября 2016, 10:32
367
Траты на бесполезные генетические тесты в США достигают $670 млн
7 Ноября 2016, 12:42
Ученые обнаружили ген, ответственный за предрасположенность к отиту
11 Октября 2016, 17:23
В Мексике родился первый ребенок от трех родителей
В Мексике родился первый ребенок, зачатый с помощью генетического материала трех родителей. Эта методика помогает людям с опасными генетическими мутациями иметь здоровых детей.
28 Сентября 2016, 19:46
Суперкомпьютеру удалось диагностировать редкий тип лейкемии
16 Августа 2016, 15:22
Китай создаст базу данных генома новорожденных
11 Августа 2016, 12:06
Технологию редактирования генома испытают на людях
Федеральная комиссия по биологической безопасности и этике США единогласно одобрила проведение первых клинических исследований технологии редактирования генома CRISPR-Cas9 с участием людей. Технология CRISPR будет применена для создания генетически модифицированных иммунных клеток, которые смогут атаковать клетки рака трех типов. Исследования профинансирует Шон Паркер, основатель интернет-сервиса для обмена музыкальными файлами Napster и первый президент Facebook.
23 Июня 2016, 14:17
Biogen выделила $2 млрд на разработку генной терапии
18 Мая 2016, 15:49
AstraZeneca запустит масштабный проект по секвенированию генома
Британская фармацевтическая компания AstraZeneca откроет собственный Центр геномных исследований, который будет заниматься созданием базы данных с результатами секвенирования 2 млн человеческих геномов, в том числе с помощью 500 тысяч образцов ДНК, собранных компанией в ходе глобальных клинических исследований.
22 Апреля 2016, 13:12
916
Компания – разработчик технологий редактирования генома выйдет на IPO
Американская биотехнологическая компания Intellia Therapeutics, занимающаяся разработкой способов лечения заболеваний с помощью технологии редактирования генома, объявила, что проведет IPO, и заключила соглашение с американской компанией Regeneron.
12 Апреля 2016, 17:20
912
В американском проекте развития прецизионной медицины примет участие 1 млн добровольцев
Белый дом и Национальные институты здоровья США (NIH) объявили о запуске серии пилотных проектов, нацеленных на развитие прецизионной медицины. Один из них предполагает отбор 1 млн добровольцев к 2019 году, которые станут участниками научного исследования, цель которого – проверить взаимосвязь между генетической предрасположенностью, образом жизни, внешними факторами и состоянием здоровья.
26 Февраля 2016, 16:07
856
Разработан тест для ранней диагностики рака яичников

Исследователи из Венского медицинского университета разработали метод раннего выявления рака яичников - заболевания, которое в большинстве случаев диагностируется на поздней стадии.

11 Ноября 2015, 19:55
900
Яндекс.Метрика