ПОДПИСАТЬСЯ НА ОБНОВЛЕНИЯ
9 Ноября, 6:19
9 Ноября, 6:19
63,74 руб
70,45 руб

Серповидно-клеточную анемию могут вылечить с помощью редактирования генома

Анастасия Хомутова
17 Октября 2016, 18:48
92
Фото: YouTube

Ученые из Университета Юты применили метод редактирования генома CRISPR для лечения клеточно-серповидной анемии. Методика показала положительные результаты в исследованиях на мышах.

Результаты работы были опубликованы в научном журнале Science Translational Medicine

Серповидно-клеточная анемия –  наследственное заболевание крови, характеризующееся деформацией эритроцитов: вместо ровной, кольцевидной формы они принимают серповидную, теряя гибкость и эластичность. Деформированные красные кровяные тельца могут закупоривать сосуды, нарушая кровоток, приводить к анемии и в некоторых случаях – к преждевременной смерти. Причиной развития серповидно-клеточной анемии является мутация в гене гемоглобина. Одним из способов лечения заболевания является пересадка костного мозга от здорового донора, однако он не всегда оказывается эффективным.

В своем исследовании ученые применили редактирование генома с помощью CRIPSR и заменили мутантный ген нормальным. Манипуляция была проведена на эритроцитах, полученных из донорской крови пациента с анемией. 6% клеток после процедуры обрели нормальную форму, однако, по словам врачей, даже этого достаточно, чтобыулучшить состояние пациента. "Исправленные" таким образом эритроциты были введены мышам, в кровотоке которых оказались стабильными в течение четырех месяцев. 

Ученые считают, что такие клетки можно будет вводить и людям. Таким способом можно будет лечить не только анемию, но и другие генетические заболевания. Планируется, что клинические испытания этой технологии начнутся в ближайшие пять лет. 

CRISPR уже проходится клинические испытания как терапия ряда генетических болезней. Так, например, ученые пытаются с помощью этого метода предотвратить врожденные мутации у плода, который находится еще в утробе. Также технология CRISPR будет применена для создания генетически модифицированных иммунных клеток, которые смогут бороться со злокачественными опухолями трех типов – множественной миеломой, меланомой и саркомой.

Источник The Verge
Поделиться в соц.сетях
Счетная палата констатировала нехватку средств на здравоохранение
8 Ноября 2016, 20:15
В кировской системе ОМС не хватает более 300 млн рублей
8 Ноября 2016, 20:12
«Биокад» зарегистрировал аналог Копаксона
8 Ноября 2016, 19:38
Сети «Доктор Столетов» проведут ребрендинг
8 Ноября 2016, 19:28
Траты на бесполезные генетические тесты в США достигают $670 млн
7 Ноября 2016, 12:42
Ученые обнаружили ген, ответственный за предрасположенность к отиту
11 Октября 2016, 17:23
В Мексике родился первый ребенок от трех родителей
В Мексике родился первый ребенок, зачатый с помощью генетического материала трех родителей. Эта методика помогает людям с опасными генетическими мутациями иметь здоровых детей.
28 Сентября 2016, 19:46
Леонид Левкович-Маслюк
генеральный директор Центра исследований и разработок Dell EMC
«Полное описание генома человека занимает не менее 200 гигабайт»
26 Сентября 2016, 18:08
Суперкомпьютеру удалось диагностировать редкий тип лейкемии
16 Августа 2016, 15:22
Китай создаст базу данных генома новорожденных
11 Августа 2016, 12:06
Biogen выделила $2 млрд на разработку генной терапии
18 Мая 2016, 15:49
AstraZeneca запустит масштабный проект по секвенированию генома
Британская фармацевтическая компания AstraZeneca откроет собственный Центр геномных исследований, который будет заниматься созданием базы данных с результатами секвенирования 2 млн человеческих геномов, в том числе с помощью 500 тысяч образцов ДНК, собранных компанией в ходе глобальных клинических исследований.
22 Апреля 2016, 13:12
758
Компания – разработчик технологий редактирования генома выйдет на IPO
Американская биотехнологическая компания Intellia Therapeutics, занимающаяся разработкой способов лечения заболеваний с помощью технологии редактирования генома, объявила, что проведет IPO, и заключила соглашение с американской компанией Regeneron.
12 Апреля 2016, 17:20
658
В американском проекте развития прецизионной медицины примет участие 1 млн добровольцев
Белый дом и Национальные институты здоровья США (NIH) объявили о запуске серии пилотных проектов, нацеленных на развитие прецизионной медицины. Один из них предполагает отбор 1 млн добровольцев к 2019 году, которые станут участниками научного исследования, цель которого – проверить взаимосвязь между генетической предрасположенностью, образом жизни, внешними факторами и состоянием здоровья.
26 Февраля 2016, 16:07
701
Разработан тест для ранней диагностики рака яичников

Исследователи из Венского медицинского университета разработали метод раннего выявления рака яичников - заболевания, которое в большинстве случаев диагностируется на поздней стадии.

11 Ноября 2015, 19:55
766
Vertex Pharmaceuticals займется разработкой генной терапии
Vertex Pharmaceuticals Incorporated и CRISPR Therapeutics подписали соглашение о стратегическом партнерстве в разработке новых способов лечения генетических заболеваний с помощью технологии редактирования генома CRISPR-Cas9.
29 Октября 2015, 12:11
713
Яндекс.Метрика