ПОДПИСАТЬСЯ НА ОБНОВЛЕНИЯ
31 Августа, 14:52
31 Августа, 14:52
64,91 руб
72,50 руб

В Европе одобрили первую генную терапию для детей

Софья Лопаева
30 Мая 2016, 16:00
315
Фото: www.newscientist.com
Британская фармацевтическая компания GlaxoSmithKline (GSK), итальянский фонд Telethon и итальянская больница Сан-Раффаэле (Ospedale San Raffaele) объявили, что Европейская комиссия одобрила препарат Strimvelis, который представляет собой первую генную терапию для детей. Он предназначен для лечения редкого заболевания – тяжелого комбинированного иммунодефицита с недостаточностью аденозиндезаминазы (АДА-ТКИН).

Strimvelis – это генная терапия стволовых клеток, которая создается для каждого конкретного пациента на основе его собственных клеток. Принцип такой терапии заключается том, что в ДНК предварительно удаленных пораженных стволовых клеток костного мозга пациента внедряют нормальную копию гена аденозиндезаминазы. Затем исправленные клетки вводят обратно в организм ребенка. Для того чтобы генетически модифицированные клетки лучше прижились, перед процедурой пациент проходит низкодозовую химиотерапию.

Ежегодно в Европе рождаются около 15 детей с АДА-ТКИН. Заболевание является следствием генетической мутации. Дефицит фермента аденозиндезаминазы приводит к нарушениям работы тимуса (вилочковой железы), отвечающего за развитие клеток иммунной системы, в частности лимфоцитов. Дети с АДА-ТКИН фактически лишены иммунитета и зачастую погибают в первый год своей жизни от простейшей инфекции. Для пациентов с АДА-ТКИН решением проблемы является трансплантация костного мозга, но далеко не всегда удается найти подходящего донора. Теперь в Европе в случае отсутствия донора может применяться генная терапия Strimvelis.

Это вторая по счету генная терапия, одобренная в европейских странах. Первой стал препарат Glybera голландской UniQure, предназначенный для лечения редкого генетического недуга – дефицита фермента липопротеинлипазы, регулирующего уровень липидов в крови. Он был одобрен в 2012 году и вошел в историю в 2014-м, когда производитель установил цену в $1 млн за курс.

GSK пока не обнародовала цену на Strimvelis. Источник, близкий к компании, заявил Reuters в апреле, что стоимость курса Strimvelis будет «намного меньше $1 млн».

В США пока не одобрено ни одно лекарство, представляющее собой генную терапию и направленное на лечение редких и тяжелых генетических заболеваний.

Источник GlaxoSmithKline
Поделиться в соц.сетях
В клинике Мешалкина провели уникальную трехкомпонентную операцию на сердце
Сегодня, 13:04
Загрязнение воды поставило под угрозу заражения инфекционными болезнями 300 млн человек
Сегодня, 13:00
В США одобрили еще один аналог препарата от артрита
Сегодня, 12:27
AstraZeneca Plc выплатит $5,52 млн штрафа
Сегодня, 10:10
Восемь воспитанников Черемховского интерната выписали из больницы
30 Августа 2016, 19:58
Маркин: в 2015 году зарегистрировано 460 суицидов детей
Официальный представитель Следственного комитета РФ Владимир Маркин сообщил, что в 2015 году зарегистрировано 460 случаев детских самоубийств, в этом году уже 350. Российский уровень детских суицидов превышает среднемировой в три раза, и год от года эта цифра не сокращается.
22 Августа 2016, 20:15
Греция запретила переливание крови из-за малярии
22 Августа 2016, 18:12
Управление по продуктам и лекарствам США заработало $7,6 млрд на взносах фармкомпаний
С 1992 года фармкомпании, подававшие заявки на регистрацию препаратов, выплатили Управлению по продуктам и лекарствам США (Food and Drug Administration, FDA) за эти услуги $7,67 млрд. Такие данные привела в своем отчете консалтинговая компания Avalere Health.
18 Августа 2016, 14:48
Губернатор Иркутской области обвинил главу Черемховского интерната в распространении инфекции
17 Августа 2016, 18:40
Немецкие специалисты выступили против ускоренного одобрения лекарств
16 Августа 2016, 16:04
В интернате Черемхово скончался еще один ребенок
Четырехлетняя воспитанница психоневрологического интерната в Черемхово скончалась в иркутской инфекционной больнице. Это уже четвертый летальный случай среди пациентов Черемховского интерната за последние три недели.  
15 Августа 2016, 12:41
105
Минздрав Кубани опроверг вспышку болезни в детском лагере
Министерство здравоохранения Краснодарского края опровергло сообщения о вспышке болезни в детском оздоровительном лагере «Жемчужина России» (Анапа).
15 Августа 2016, 10:24
62
Три воспитанника психоневрологического интерната скончались в больнице
За две с половиной недели 26 пациентов Черемховского психоневрологического интерната в Иркутской области поступили в тяжелом состоянии в городскую больницу. Трое детей скончались. 
12 Августа 2016, 14:36
179
В России могут ввести юридическую ответственность за отказ от вакцинации детей
8 Августа 2016, 11:53
GSK и Google займутся разработкой «биоэлектрических лекарств»
1 Августа 2016, 16:38
GSK не смогла добиться участия в аукционе на поставку вакцины от пневмококка
26 Июля 2016, 19:04
В 2016 году Подмосковье выделило более 150 млрд рублей на улучшение медпомощи
Более 150 млрд рублей выделено из бюджета Московской области на мероприятия по улучшению оказания медицинской помощи населению региона, сообщила председатель Комитета Мособлдумы по вопросам охраны здоровья, труда и социальной политики Галина Уткина.
25 Июля 2016, 20:28
Новосибирские врачи впервые вылечили легочную гипертензию
Новосибирские хирурги из НИИ патологии кровообращения им. Е.Н. Мешалкина провели первую в России операцию по лечению легочной гипертензии. Операция была проведена с использованием нового метода, в основе которого лежит воздействие радиочастотной энергии на нервные волокна.
25 Июля 2016, 15:26
Яндекс.Метрика