ПОДПИСАТЬСЯ НА ОБНОВЛЕНИЯ
30 Мая, 0:00
30 Мая, 0:00
56,71 руб
63,37 руб

В Европе одобрили первую генную терапию для детей

Софья Лопаева
30 Мая 2016, 16:00
573
Фото: www.newscientist.com
Британская фармацевтическая компания GlaxoSmithKline (GSK), итальянский фонд Telethon и итальянская больница Сан-Раффаэле (Ospedale San Raffaele) объявили, что Европейская комиссия одобрила препарат Strimvelis, который представляет собой первую генную терапию для детей. Он предназначен для лечения редкого заболевания – тяжелого комбинированного иммунодефицита с недостаточностью аденозиндезаминазы (АДА-ТКИН).

Strimvelis – это генная терапия стволовых клеток, которая создается для каждого конкретного пациента на основе его собственных клеток. Принцип такой терапии заключается том, что в ДНК предварительно удаленных пораженных стволовых клеток костного мозга пациента внедряют нормальную копию гена аденозиндезаминазы. Затем исправленные клетки вводят обратно в организм ребенка. Для того чтобы генетически модифицированные клетки лучше прижились, перед процедурой пациент проходит низкодозовую химиотерапию.

Ежегодно в Европе рождаются около 15 детей с АДА-ТКИН. Заболевание является следствием генетической мутации. Дефицит фермента аденозиндезаминазы приводит к нарушениям работы тимуса (вилочковой железы), отвечающего за развитие клеток иммунной системы, в частности лимфоцитов. Дети с АДА-ТКИН фактически лишены иммунитета и зачастую погибают в первый год своей жизни от простейшей инфекции. Для пациентов с АДА-ТКИН решением проблемы является трансплантация костного мозга, но далеко не всегда удается найти подходящего донора. Теперь в Европе в случае отсутствия донора может применяться генная терапия Strimvelis.

Это вторая по счету генная терапия, одобренная в европейских странах. Первой стал препарат Glybera голландской UniQure, предназначенный для лечения редкого генетического недуга – дефицита фермента липопротеинлипазы, регулирующего уровень липидов в крови. Он был одобрен в 2012 году и вошел в историю в 2014-м, когда производитель установил цену в $1 млн за курс.

GSK пока не обнародовала цену на Strimvelis. Источник, близкий к компании, заявил Reuters в апреле, что стоимость курса Strimvelis будет «намного меньше $1 млн».

В США пока не одобрено ни одно лекарство, представляющее собой генную терапию и направленное на лечение редких и тяжелых генетических заболеваний.

Источник GlaxoSmithKline
Поделиться в соц.сетях
Правительство хочет увеличить бюджет здравоохранения на 340 млн рублей
29 Мая 2017, 19:44
Александр Кузин назначен гендиректором «НоваМедики»
29 Мая 2017, 17:39
Трамп пообещал увеличить финансирование здравоохранения США
29 Мая 2017, 16:06
Менеджера «Р-Фарма» заподозрили в участии в преступном сообществе
29 Мая 2017, 15:37
Минздрав не поддержал законопроект о легализации беби-боксов

Минздрав России и другие федеральные ведомства не поддерживают законопроект о наделении региональных властей правом самостоятельно решать, нужно ли оборудовать при детских клиниках места, где мать может анонимно и в безопасности оставить новорожденного (беби-боксы). Об этом на круглом столе в Госдуме рассказала директор департамента медицинской помощи детям и службы родовспоможения Минздрава Елена Байбарина.

24 Мая 2017, 13:42
Сумма исков к «Росте» превысила 1,6 млрд рублей
Сумма зарегистрированных в этом году исков к дистрибьютору ЗАО «Роста» превысила 1,6 млрд рублей, следует из данных информационной системы СПАРК. Крупнейшие иски к компании – на сумму 400 млн рублей каждый – подали в мае российские структуры израильской Teva и английской GlaxoSmithKline (GSK).
24 Мая 2017, 9:10
Суд разрешил провести переливание крови ребенку без согласия родителей

Свердловский районный суд Иркутска разрешил областной больнице провести переливание крови тяжелобольной новорожденной девочке, несмотря на возражения родителей. 

23 Мая 2017, 8:19
Врача из Тюмени заподозрили в хищении 1 млн рублей благотворительных средств

Следственное управление УМВД по Тюменской области возбудило уголовное дело по факту хищения более 1 млн рублей пожертвований, сделанных спонсорами на лечение тяжелобольных детей. Следователи подозревают в этом заведующего отделением областной клинической больницы.

19 Мая 2017, 8:20
В Подмосковье врача приговорили к обязательным работам за смерть ребенка
18 Мая 2017, 11:10
ВОЗ признала Литву самой пьющей страной в мире

Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) признала Литву мировым лидером по потреблению алкоголя – в 2016 году на одного жителя этой страны в среднем пришлось 16 литров алкоголя.

17 Мая 2017, 8:01
Минздрав попросили включить иммунодефицит в список редких заболеваний
12 Мая 2017, 17:42
В России появился первый пункт проката портативных аппаратов ИВЛ
5 Мая 2017, 17:49
В Подмосковье откроют девять центров реабилитации детей-инвалидов

В 2017 году в Подмосковье будут открыты девять реабилитационных мини-центров для детей-инвалидов на сто мест, сообщила журналистам министр социального развития региона Ирина Фаевская.

25 Апреля 2017, 19:44
Латвия стала лидером по уровню заболеваемости ВИЧ в Евросоюзе
25 Апреля 2017, 17:30
В Европе зафиксирована вспышка кори
В январе и феврале 2017 года в 14 странах Европы зарегистрировано 1 500 случаев кори. Все заболевшие не были вакцинированы от кори. 
25 Апреля 2017, 8:20
1301
В Ростовской области могут обеспечить детей до 3-х лет льготными лекарствами
24 Апреля 2017, 6:58
Матвиенко призвала продолжить работу по развитию сети детских хосписов

Председатель Совета Федерации Валентина Матвиенко призвала продолжить работу по развитию сети детских хосписов и центров паллиативной помощи, несмотря на непростую финансовую ситуацию, и пообещала, что парламентарии будут держать эту работу на контроле.

21 Апреля 2017, 14:41
Сельские больницы без аптек получат лекарства по программе «Семь нозологий»
20 Апреля 2017, 15:02
Минздрав попросил дополнительно 8,7 млрд рублей на программу «Семь нозологий»
17 Апреля 2017, 19:26
Главный генетик Минздрава предложил расширить перечень «24 нозологии»
12 Апреля 2017, 8:00
Яндекс.Метрика