ПОДПИСАТЬСЯ НА ОБНОВЛЕНИЯ
14 Апреля, 16:43
14 Апреля, 16:43
56,60 руб
60,29 руб

В Европе одобрили первую генную терапию для детей

Софья Лопаева
30 Мая 2016, 16:00
506
Фото: www.newscientist.com
Британская фармацевтическая компания GlaxoSmithKline (GSK), итальянский фонд Telethon и итальянская больница Сан-Раффаэле (Ospedale San Raffaele) объявили, что Европейская комиссия одобрила препарат Strimvelis, который представляет собой первую генную терапию для детей. Он предназначен для лечения редкого заболевания – тяжелого комбинированного иммунодефицита с недостаточностью аденозиндезаминазы (АДА-ТКИН).

Strimvelis – это генная терапия стволовых клеток, которая создается для каждого конкретного пациента на основе его собственных клеток. Принцип такой терапии заключается том, что в ДНК предварительно удаленных пораженных стволовых клеток костного мозга пациента внедряют нормальную копию гена аденозиндезаминазы. Затем исправленные клетки вводят обратно в организм ребенка. Для того чтобы генетически модифицированные клетки лучше прижились, перед процедурой пациент проходит низкодозовую химиотерапию.

Ежегодно в Европе рождаются около 15 детей с АДА-ТКИН. Заболевание является следствием генетической мутации. Дефицит фермента аденозиндезаминазы приводит к нарушениям работы тимуса (вилочковой железы), отвечающего за развитие клеток иммунной системы, в частности лимфоцитов. Дети с АДА-ТКИН фактически лишены иммунитета и зачастую погибают в первый год своей жизни от простейшей инфекции. Для пациентов с АДА-ТКИН решением проблемы является трансплантация костного мозга, но далеко не всегда удается найти подходящего донора. Теперь в Европе в случае отсутствия донора может применяться генная терапия Strimvelis.

Это вторая по счету генная терапия, одобренная в европейских странах. Первой стал препарат Glybera голландской UniQure, предназначенный для лечения редкого генетического недуга – дефицита фермента липопротеинлипазы, регулирующего уровень липидов в крови. Он был одобрен в 2012 году и вошел в историю в 2014-м, когда производитель установил цену в $1 млн за курс.

GSK пока не обнародовала цену на Strimvelis. Источник, близкий к компании, заявил Reuters в апреле, что стоимость курса Strimvelis будет «намного меньше $1 млн».

В США пока не одобрено ни одно лекарство, представляющее собой генную терапию и направленное на лечение редких и тяжелых генетических заболеваний.

Источник GlaxoSmithKline
Поделиться в соц.сетях
Утверждены правила ведения федерального регистра пациентов с ВИЧ
Сегодня, 13:11
ФАС разрешила слияние российских подразделений Johnson&Johnson и Actelion
Сегодня, 8:30
Обнинский завод имплантатов Sanatmetal заработает в конце 2017 года
Сегодня, 8:30
Вице-президент «Опоры России» купил производителя Энтеросгеля
13 Апреля 2017, 23:02
Главный генетик Минздрава предложил расширить перечень «24 нозологии»
12 Апреля 2017, 8:00
GSK отозвала 600 тысяч ингаляторов Вентолин в США
Британская фармкомпания GlaxoSmithKline (GSK) в добровольном порядке отозвала 593 тысячи противоастматических ингаляторов Вентолин из американских клиник, аптек, предприятий оптовой и розничной торговли. 
6 Апреля 2017, 9:17
Открылся первый региональный центр диагностики идиопатического легочного фиброза
5 Апреля 2017, 20:13
Фельдшера, проигнорировавшего звонок ребенка с Сямозера, осудили на три года
Фельдшер Ирина Щербакова, проигнорировавшая звонок пострадавшего в шторм ребенка из лагеря «Сямозеро», приговорена к трем года колонии-поселения с отсрочкой исполнения наказания до того момента, пока ее дочери не исполнится 14 лет. Такое решение вынес Суоярвский районный суд Республики Карелии.  
5 Апреля 2017, 18:54
Депутаты предложили регионам самим решать судьбу беби-боксов
28 Марта 2017, 14:03
Китай планирует сократить сроки одобрения импортных лекарств
Китайское управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарств (CFDA) намерено упростить правила и сократить сроки одобрения импортных лекарств, чтобы ускорить появление современных препаратов на внутреннем рынке страны.
22 Марта 2017, 8:02
На Украине может открыться центр лечения коноплей

На Украине, в Сумской области, на базе Опытной станции лубяных культур Института сельского хозяйства Северо-Востока (бывший Институт конопли) может открыться первый в стране центр терапии ненаркотической коноплей, заявил мэр города Глухова Мишель Терещенко на своей странице в социальной сети Facebook.

21 Марта 2017, 15:23
Число детских суицидов в России выросло почти на 60%
20 Марта 2017, 19:50
Готье: число трансплантаций сердца в России увеличилось на 15%.
10 Марта 2017, 19:25
На Украине самый высокий в Европе уровень материнской и младенческой смертности
10 Марта 2017, 9:02
Лекарства от редких болезней предложили закупать централизованно
7 Марта 2017, 7:38
На лечение пациентов с редкими болезнями не хватило 6 млрд рублей
2 Марта 2017, 15:55
Ассоциация «Генетика» попросила включить дорогие лекарства от миеломы в перечень жизненно важных
28 Февраля 2017, 18:09
В 2016 году россияне чаще всего ездили лечиться в Израиль
28 Февраля 2017, 17:31
Регионы просят субсидии на лекарства от орфанных заболеваний
16 Февраля 2017, 8:02
Прибыль GlaxoSmithKline в 2016 году снизилась почти в восемь раз
10 Февраля 2017, 20:10
Яндекс.Метрика