ПОДПИСАТЬСЯ НА ОБНОВЛЕНИЯ
15 Февраля, 17:09
15 Февраля, 17:09
57,74 руб
61,30 руб

В Европе разрешили генную терапию для детей

Екатерина Макарова
4 Апреля 2016, 19:47
997
Фото: www.livescience.com
Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency, EMA) одобрило использование генной терапии для лечения детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (АДА-ТКИН), для которых не удалось найти подходящего донора костного мозга.

Ежегодно в Европе рождаются около 15 детей с диагнозом «АДА-ТКИН». Заболевание является следствием генетической мутации, которая приводит к нарушениям работы фермента аденозиндезаминазы. Дефицит фермента приводит к нарушениям работы тимуса (вилочковой железы), отвечающего за развитие клеток иммунной системы, в частности, лимфоцитов. Дети с АДА-ТКИН практически лишены иммунитета и зачастую погибают от любой инфекции в первый год своей жизни. Не случайно таких пациентов называют «детьми в пузыре»: гарантировать им безопасное существование может исключительно стерильная среда.

Решением проблемы для пациентов с АДА-ТКИН сегодня является трансплантация костного мозга, однако найти необходимого донора удается далеко не всегда.

Для таких случаев и предназначена генная терапия Strimvelis, разработанная компанией GlaxoSmithKline, сообщает Reuters. Strimvelis – это генная терапия стволовых клеток, которая создается для каждого конкретного пациента на основе его собственных клеток. Принцип такой терапии заключается в следующем: в ДНК предварительно удаленных пораженных стволовых клеток костного мозга пациента внедряют нормальную копию гена аденозиндеаминазы, а затем вводят исправленные клетки обратно в организм ребенка. Для того чтобы генетически модифицированные клетки лучше прижились, перед процедурой он проходит низкодозовую химиотерапию.

В будущем GSK планирует получить лицензию на использование генной терапии для лечения и других типов тяжелых комбинированных иммунодефицитов, в том числе метахроматической лейкодистрофии и синдрома Вискотта – Олдрича.

Генная терапия набирает обороты во всем мире. В середине июня прошлого года компания Bluebird Bio объявила об успешном проведении генной терапии французскому подростку с тяжелым наследственным заболеванием крови.

Поделиться в соц.сетях
«Герофарм» вышел из Ассоциации российских фармпроизводителей
Сегодня, 16:08
Правительство продлило срок регистрации медизделий до 2021 года
Сегодня, 14:43
В модернизацию завода «Фармасинтез-Тюмень» инвестировано почти 680 млн рублей
Сегодня, 14:13
Фармдистрибьютор «БСС» купил производителя эфирных масел «Аспера»
Сегодня, 13:53
Novo Nordisk вложит почти $145 млн в исследования в Оксфорде
Датская фармкомпания Novo Nordisk – крупнейший в мире производитель инсулинов – объявила, что в течение 10 лет вложит 1 млрд датских крон ($143,7 млн) в новый исследовательский центр в Великобритании, несмотря на ее выход из Европейского союза.
30 Января 2017, 17:10
Essilor купила Luxottica за 22,8 млрд евро
16 Января 2017, 21:58
В ЕАО запустили программу мониторинга здоровья недоношенных детей
30 Декабря 2016, 14:36
Медведев поручил поддержать производителей детских лекарств
26 Декабря 2016, 15:28
Утвержден план реализации Концепции ранней помощи детям
Правительство РФ утвердило план реализации Концепции ранней помощи детям, целью которой является своевременное выявление нарушений здоровья у детей-инвалидов до трех лет, а затем их адаптация.
21 Декабря 2016, 18:58
В России не хватает средств на лекарства для детдомов
Российским детским домам не хватает средств на оплату труда персонала и закупку медикаментов, сообщил старший помощник председателя Следственного комитета России Игорь Комиссаров во ходе заседания Экспертного совета при уполномоченном при президенте РФ по правам ребенка.
20 Декабря 2016, 7:00
Детям с аутизмом хотят присвоить инвалидность

Минобрнауки совместно с Минздравом намерены добиться того, чтобы детям с расстройствами аутистического спектра (РАС) законодательно присвоили инвалидность. Об этом сообщила министр образования и науки Ольга Васильева на заседании по инновациям в сфере образования в Совфеде.

15 Декабря 2016, 19:54
Скворцова предложила заняться реконструкцией детских больниц
Министр здравоохранения России Вероника Скворцова на совещании по вопросам охраны здоровья матери и ребенка предложила реализовать программу строительства и реконструкции детских больниц в регионах. По мнению министра, областные и городские детские больницы не менее важны, чем перинатальные центры.
12 Декабря 2016, 22:53
В Москве автоматизируют медицинские кабинеты школ
Департамент здравоохранения Москвы начал тестирование электронного сервиса «ЕМИАС. Школа». Это прототип модуля единой медицинской информационно-аналитической системы (ЕМИАС), который, в случае успешных испытаний, планируется использовать во всех школах и детских садах столицы. По мнению столичных властей, автоматизированные рабочие места позволят уменьшить бумажную работу медперсонала почти на 90%. Планируется, что в дальнейшем систему интегрируют с электронной медицинской картой, а также электронным дневником.
9 Декабря 2016, 18:13
Минздрав усилит контроль за профессиональными водителями
5 Декабря 2016, 19:56
Для помощи пострадавшим в ДТП под Ханты-Мансийском используют телемедицину
5 Декабря 2016, 15:57
Минздрав не видит необходимости в бэби-боксах
Министр здравоохранения РФ Вероника Скворцова заявила о низкой востребованности бэби-боксов регионами,а также указала на возможные риски причинения вреда младенцам.
1 Декабря 2016, 20:13
Родителям разрешат находиться с детьми в реанимации
1 Декабря 2016, 16:02
Британские фармкомпании решили продолжать работу с EMA
Фармпроизводители Великобритании выступили против создания национального регулятора фармрынка после выхода страны из Европейского союза. По их мнению, это отделит британский рынок от общеевропейского и ослабит его, а также может привести к дополнительным издержкам. Они предлагают вместо этого заключить отдельный договор с общеевропейским регулятором – Европейским агентством лекарственных средств (EMA) и работать как прежде.
1 Декабря 2016, 15:22
Путин: рождаемость в России выше, чем в Европе

В России в 2013 году коэффициент рождаемости составил 1,7 ребенка на одну женщину репродуктивного возраста, что выше, чем в большинстве европейских стран, сообщил Президент России Владимир Путин в ходе своего 13-го послания Федеральному собранию. 

1 Декабря 2016, 13:28
280
Минздрав может внедрить еще один вид обследования на туберкулез при отказе от пробы Манту
Минздрав начал разработку документа, регламентирующего порядок и сроки проведения профилактических мероприятий для выявления туберкулеза. В документе, как сообщает детский омбудсмен Анна Кузнецова, будет предусмотрена альтернатива пробе Манту – дополнительное исследование, которое предложат родителям, отказавшимся от проведения пробы Манту своим детям.
23 Ноября 2016, 11:33
Яндекс.Метрика