ПОДПИСАТЬСЯ НА ОБНОВЛЕНИЯ
11 Декабря, 6:05
11 Декабря, 6:05
63,30 руб
67,21 руб

В Европе разрешили генную терапию для детей

Екатерина Макарова
4 Апреля 2016, 19:47
938
Фото: www.livescience.com
Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency, EMA) одобрило использование генной терапии для лечения детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (АДА-ТКИН), для которых не удалось найти подходящего донора костного мозга.

Ежегодно в Европе рождаются около 15 детей с диагнозом «АДА-ТКИН». Заболевание является следствием генетической мутации, которая приводит к нарушениям работы фермента аденозиндезаминазы. Дефицит фермента приводит к нарушениям работы тимуса (вилочковой железы), отвечающего за развитие клеток иммунной системы, в частности, лимфоцитов. Дети с АДА-ТКИН практически лишены иммунитета и зачастую погибают от любой инфекции в первый год своей жизни. Не случайно таких пациентов называют «детьми в пузыре»: гарантировать им безопасное существование может исключительно стерильная среда.

Решением проблемы для пациентов с АДА-ТКИН сегодня является трансплантация костного мозга, однако найти необходимого донора удается далеко не всегда.

Для таких случаев и предназначена генная терапия Strimvelis, разработанная компанией GlaxoSmithKline, сообщает Reuters. Strimvelis – это генная терапия стволовых клеток, которая создается для каждого конкретного пациента на основе его собственных клеток. Принцип такой терапии заключается в следующем: в ДНК предварительно удаленных пораженных стволовых клеток костного мозга пациента внедряют нормальную копию гена аденозиндеаминазы, а затем вводят исправленные клетки обратно в организм ребенка. Для того чтобы генетически модифицированные клетки лучше прижились, перед процедурой он проходит низкодозовую химиотерапию.

В будущем GSK планирует получить лицензию на использование генной терапии для лечения и других типов тяжелых комбинированных иммунодефицитов, в том числе метахроматической лейкодистрофии и синдрома Вискотта – Олдрича.

Генная терапия набирает обороты во всем мире. В середине июня прошлого года компания Bluebird Bio объявила об успешном проведении генной терапии французскому подростку с тяжелым наследственным заболеванием крови.

Поделиться в соц.сетях
Важнейшие новости прошедшей недели
10 Декабря 2016, 11:19
Представлен проект стратегии развития российских курортов
10 Декабря 2016, 10:34
Минздрав смягчит требования к получению обезболивающих
10 Декабря 2016, 0:26
За постоянными пациентами столичных поликлиник закрепят отдельных врачей
10 Декабря 2016, 0:24
В Москве автоматизируют медицинские кабинеты школ
Департамент здравоохранения Москвы начал тестирование электронного сервиса «ЕМИАС. Школа». Это прототип модуля единой медицинской информационно-аналитической системы (ЕМИАС), который, в случае успешных испытаний, планируется использовать во всех школах и детских садах столицы. По мнению столичных властей, автоматизированные рабочие места позволят уменьшить бумажную работу медперсонала почти на 90%. Планируется, что в дальнейшем систему интегрируют с электронной медицинской картой, а также электронным дневником.
9 Декабря 2016, 18:13
Для помощи пострадавшим в ДТП под Ханты-Мансийском используют телемедицину
5 Декабря 2016, 15:57
Минздрав не видит необходимости в бэби-боксах
Министр здравоохранения РФ Вероника Скворцова заявила о низкой востребованности бэби-боксов регионами,а также указала на возможные риски причинения вреда младенцам.
1 Декабря 2016, 20:13
Родителям разрешат находиться с детьми в реанимации
1 Декабря 2016, 16:02
Британские фармкомпании решили продолжать работу с EMA
Фармпроизводители Великобритании выступили против создания национального регулятора фармрынка после выхода страны из Европейского союза. По их мнению, это отделит британский рынок от общеевропейского и ослабит его, а также может привести к дополнительным издержкам. Они предлагают вместо этого заключить отдельный договор с общеевропейским регулятором – Европейским агентством лекарственных средств (EMA) и работать как прежде.
1 Декабря 2016, 15:22
Путин: рождаемость в России выше, чем в Европе

В России в 2013 году коэффициент рождаемости составил 1,7 ребенка на одну женщину репродуктивного возраста, что выше, чем в большинстве европейских стран, сообщил Президент России Владимир Путин в ходе своего 13-го послания Федеральному собранию. 

1 Декабря 2016, 13:28
193
Минздрав может внедрить еще один вид обследования на туберкулез при отказе от пробы Манту
Минздрав начал разработку документа, регламентирующего порядок и сроки проведения профилактических мероприятий для выявления туберкулеза. В документе, как сообщает детский омбудсмен Анна Кузнецова, будет предусмотрена альтернатива пробе Манту – дополнительное исследование, которое предложат родителям, отказавшимся от проведения пробы Манту своим детям.
23 Ноября 2016, 11:33
У каждого четвертого ребенка в США нет доступа к медпомощи
20,3 млн американцев младше 18 лет не имеют доступа к медицинской помощи, соответствующей современным стандартам педиатрии. Такие данные приводит в своем отчете некоммерческая организация «Фонд здоровья детей», которая занимается помощью детям с инвалидностью.
21 Ноября 2016, 13:33
159
Минздрав допустил использование дженериков при лечении рака у детей
15 Ноября 2016, 13:41
Рак ежегодно диагностируют у 5 тысяч детей в России
В России ежегодно диагностируют около 5 тысяч впервые выявленных случаев рака у детей. При этом выживаемость онкобольных детей в стране составляет 80%. Такие данные озвучил в ходе пресс-конференции главный внештатный специалист по детской гематологии Министерства здравоохранения РФ Александр Румянцев.
14 Ноября 2016, 18:48
ВОЗ: от кори ежедневно умирают 400 детей
11 Ноября 2016, 20:30
Pfizer вновь выведет вакцину от пневмококка на рынок Китая

Управление по продуктам и лекарствам Китая (CFDA) разрешило к применению пневмококковую вакцину Превенар-13 производства Pfizer. В фармгиганте считают такое решение прорывом, поскольку доступ на рынок для иностранных фармпроизводителей затруднен, а самой Pfizer пришлось в 2015 году прекратить продажи предыдущей версии вакцины после того, как истек срок действия лицензии.  

3 Ноября 2016, 19:21
Как на границе Швейцарии, Германии и Франции рождался BioValley – самый успешный в Старом Свете биофармацевтический кластер
298
Яндекс.Метрика