ПОДПИСАТЬСЯ НА ОБНОВЛЕНИЯ
25 Июня, 0:08
25 Июня, 0:08
59,66 руб
66,68 руб

В Европе разрешили генную терапию для детей

Екатерина Макарова
4 Апреля 2016, 19:47
Фото: www.livescience.com
Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency, EMA) одобрило использование генной терапии для лечения детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (АДА-ТКИН), для которых не удалось найти подходящего донора костного мозга.

Ежегодно в Европе рождаются около 15 детей с диагнозом «АДА-ТКИН». Заболевание является следствием генетической мутации, которая приводит к нарушениям работы фермента аденозиндезаминазы. Дефицит фермента приводит к нарушениям работы тимуса (вилочковой железы), отвечающего за развитие клеток иммунной системы, в частности, лимфоцитов. Дети с АДА-ТКИН практически лишены иммунитета и зачастую погибают от любой инфекции в первый год своей жизни. Не случайно таких пациентов называют «детьми в пузыре»: гарантировать им безопасное существование может исключительно стерильная среда.

Решением проблемы для пациентов с АДА-ТКИН сегодня является трансплантация костного мозга, однако найти необходимого донора удается далеко не всегда.

Для таких случаев и предназначена генная терапия Strimvelis, разработанная компанией GlaxoSmithKline, сообщает Reuters. Strimvelis – это генная терапия стволовых клеток, которая создается для каждого конкретного пациента на основе его собственных клеток. Принцип такой терапии заключается в следующем: в ДНК предварительно удаленных пораженных стволовых клеток костного мозга пациента внедряют нормальную копию гена аденозиндеаминазы, а затем вводят исправленные клетки обратно в организм ребенка. Для того чтобы генетически модифицированные клетки лучше прижились, перед процедурой он проходит низкодозовую химиотерапию.

В будущем GSK планирует получить лицензию на использование генной терапии для лечения и других типов тяжелых комбинированных иммунодефицитов, в том числе метахроматической лейкодистрофии и синдрома Вискотта – Олдрича.

Генная терапия набирает обороты во всем мире. В середине июня прошлого года компания Bluebird Bio объявила об успешном проведении генной терапии французскому подростку с тяжелым наследственным заболеванием крови.

Поделиться в соц.сетях
Важнейшие новости прошедшей недели
24 Июня 2017, 12:09
В брянском перинатальном центре погибли 11 младенцев
23 Июня 2017, 22:22
Законопроект о курортном сборе одобрен в первом чтении
23 Июня 2017, 19:13
На учете в наркологических диспансерах состоят около 640 тысяч россиян
23 Июня 2017, 17:48
Депутат предложил принять закон об охране здоровья детей
Проект закона, цель которого – объединить в одном документе все правовые нормы об охране здоровья детей и оказании им медицинской помощи, направил на рассмотрение в Госдуму первый заместитель председателя Комитета Госдумы по охране здоровья, заместитель руководителя фракции «Справедливая Россия» Федот Тумусов.
2 Июня 2017, 7:04
Минздрав не поддержал законопроект о легализации беби-боксов

Минздрав России и другие федеральные ведомства не поддерживают законопроект о наделении региональных властей правом самостоятельно решать, нужно ли оборудовать при детских клиниках места, где мать может анонимно и в безопасности оставить новорожденного (беби-боксы). Об этом на круглом столе в Госдуме рассказала директор департамента медицинской помощи детям и службы родовспоможения Минздрава Елена Байбарина.

24 Мая 2017, 13:42
Суд разрешил провести переливание крови ребенку без согласия родителей

Свердловский районный суд Иркутска разрешил областной больнице провести переливание крови тяжелобольной новорожденной девочке, несмотря на возражения родителей. 

23 Мая 2017, 8:19
Врача из Тюмени заподозрили в хищении 1 млн рублей благотворительных средств

Следственное управление УМВД по Тюменской области возбудило уголовное дело по факту хищения более 1 млн рублей пожертвований, сделанных спонсорами на лечение тяжелобольных детей. Следователи подозревают в этом заведующего отделением областной клинической больницы.

19 Мая 2017, 8:20
В Подмосковье врача приговорили к обязательным работам за смерть ребенка
18 Мая 2017, 11:10
ВОЗ признала Литву самой пьющей страной в мире

Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) признала Литву мировым лидером по потреблению алкоголя – в 2016 году на одного жителя этой страны в среднем пришлось 16 литров алкоголя.

17 Мая 2017, 8:01
В России появился первый пункт проката портативных аппаратов ИВЛ
5 Мая 2017, 17:49
В Подмосковье откроют девять центров реабилитации детей-инвалидов

В 2017 году в Подмосковье будут открыты девять реабилитационных мини-центров для детей-инвалидов на сто мест, сообщила журналистам министр социального развития региона Ирина Фаевская.

25 Апреля 2017, 19:44
Латвия стала лидером по уровню заболеваемости ВИЧ в Евросоюзе
25 Апреля 2017, 17:30
В Европе зафиксирована вспышка кори
В январе и феврале 2017 года в 14 странах Европы зарегистрировано 1 500 случаев кори. Все заболевшие не были вакцинированы от кори. 
25 Апреля 2017, 8:20
В Ростовской области могут обеспечить детей до 3-х лет льготными лекарствами
24 Апреля 2017, 6:58
Матвиенко призвала продолжить работу по развитию сети детских хосписов

Председатель Совета Федерации Валентина Матвиенко призвала продолжить работу по развитию сети детских хосписов и центров паллиативной помощи, несмотря на непростую финансовую ситуацию, и пообещала, что парламентарии будут держать эту работу на контроле.

21 Апреля 2017, 14:41
Фельдшера, проигнорировавшего звонок ребенка с Сямозера, осудили на три года
Фельдшер Ирина Щербакова, проигнорировавшая звонок пострадавшего в шторм ребенка из лагеря «Сямозеро», приговорена к трем года колонии-поселения с отсрочкой исполнения наказания до того момента, пока ее дочери не исполнится 14 лет. Такое решение вынес Суоярвский районный суд Республики Карелии.  
5 Апреля 2017, 18:54
Депутаты предложили регионам самим решать судьбу беби-боксов
28 Марта 2017, 14:03
На Украине может открыться центр лечения коноплей

На Украине, в Сумской области, на базе Опытной станции лубяных культур Института сельского хозяйства Северо-Востока (бывший Институт конопли) может открыться первый в стране центр терапии ненаркотической коноплей, заявил мэр города Глухова Мишель Терещенко на своей странице в социальной сети Facebook.

21 Марта 2017, 15:23
Число детских суицидов в России выросло почти на 60%
20 Марта 2017, 19:50
Готье: число трансплантаций сердца в России увеличилось на 15%.
10 Марта 2017, 19:25
Яндекс.Метрика