ПОДПИСАТЬСЯ НА ОБНОВЛЕНИЯ
3 Сентября, 2:42
3 Сентября, 2:42
65,87 руб
73,72 руб

Генная терапия помогла французу с тяжелым заболеванием

Софья Лопаева
15 Июня 2015, 17:55
1320
Фото: vistanews.ru
Тринадцатилетний француз, страдающий серповидно-клеточной анемией, смог обходиться без переливания крови в течение трех месяцев после проведения генной терапии.

Таковы данные клинических исследований компании Bluebird Bio, представленные на заседании Европейского общества гематологов (EHA) в Вене.

Французский юноша стал первым пациентом с серповидно-клеточной анемией, который прошел лечение с помощью технологии LentiGlobin BB305 компании Bluebird Bio, сообщает Reuters. Серповидно-клеточная анемия – это наследственное заболевание крови, характеризующееся деформацией эритроцитов: вместо ровной, кольцевидной формы они принимают серповидную, теряя гибкость и эластичность. Деформированные красные кровяные тельца могут закупоривать сосуды, нарушая кровоток, приводить к анемии и в некоторых случаях – к преждевременной смерти. Причиной развития серповидно-клеточной анемии является мутация в гене гемоглобина.

Генная терапия компании Blubird Bio предполагает извлечение стволовых клеток крови и замену в них мутантного гена его рабочей копией. После этой процедуры стволовые клетки, способные превратиться в здоровые эритроциты, вводят пациенту. После участия в клинических испытаниях этой методики французский пациент смог три месяца обходиться без переливания крови, и уровень гемоглобина в его крови значительно вырос.

Другие участники клинических исследований – два пациента, страдающие родственным заболеванием – бета-талассемией, смогли отказаться от переливания крови на 16 и 14 месяцев. Ранее Bluebird Bio сообщал о более коротком эффекте своей генной терапии для людей с бета-талассемией.

В этом году акции Bluebird Bio выросли в два раза на фоне сообщений о хороших результатах клинических испытаний, а генеральный директор компании Ник Лесчли попал в перечень самых влиятельных лиц биотехнологической отрасли. По мнению ряда экспертов, для понимания потенциала генной терапии, разработанной Bluebird Bio, необходимы данные о ее эффективности, полученные при большем количестве пациентов.

Поделиться в соц.сетях
Минздрав привлечет частные инвестиции в федеральные медицинские центры
2 Сентября 2016, 19:51
Мантуров: российские дженерики лучше зарубежных
2 Сентября 2016, 19:25
Скворцова: Дальний Восток – один из лидеров по ранней выявляемости онкологических заболеваний
2 Сентября 2016, 19:23
Минздрав не хочет привлекать малый бизнес к закупкам дорогих лекарств
2 Сентября 2016, 18:55
Греция запретила переливание крови из-за малярии
22 Августа 2016, 18:12
Совфед призвал выделить больше денег на лечение редких болезней
Совет Федерации призвал расширить перечень редких (орфанных) заболеваний, дорогостоящие лекарства для которых закупают за счет федерального бюджета. 
15 Июля 2016, 19:07
272
Более 15 тысяч россиян вошли в реестр пациентов с редкими заболеваниями
15 Июля 2016, 17:52
На Алтае ребенок заразился бубонной чумой
14 Июля 2016, 16:30
Британская компания получит 1,3 млн евро на генную терапию для лечения гемофилии
22 Июня 2016, 12:40
ВОЗ: в 34 странах мира наблюдается дефицит безвозмездных доноров крови
14 Июня 2016, 15:27
В Европе одобрили первую генную терапию для детей
Британская фармацевтическая компания GlaxoSmithKline (GSK), итальянский фонд Telethon и итальянская больница Сан-Раффаэле (Ospedale San Raffaele) объявили, что Европейская комиссия одобрила препарат Strimvelis, который представляет собой первую генную терапию для детей. Он предназначен для лечения редкого заболевания – тяжелого комбинированного иммунодефицита с недостаточностью аденозиндезаминазы (АДА-ТКИН).
30 Мая 2016, 16:00
Biogen выделила $2 млрд на разработку генной терапии
18 Мая 2016, 15:49
В России могут появиться школы для родственников детей с редкими заболеваниями
17 Мая 2016, 18:53
В Калужской области на лекарства для пациентов с редкими заболеваниями потратили почти 35 млн рублей
5 Мая 2016, 17:39
Путин подписал закон о централизованном финансировании программы «Семь нозологий»
27 Апреля 2016, 14:36
В Совфеде поддержали централизованное финансирование программы «Семь нозологий»
20 Апреля 2016, 19:30
Компания – разработчик технологий редактирования генома выйдет на IPO
Американская биотехнологическая компания Intellia Therapeutics, занимающаяся разработкой способов лечения заболеваний с помощью технологии редактирования генома, объявила, что проведет IPO, и заключила соглашение с американской компанией Regeneron.
12 Апреля 2016, 17:20
576
В Томской области на лечение пациентов с редкими болезнями выделили 127 млн рублей
В 2016 году власти Томской области выделили из бюджета региона на лекарства и лечебное питание пациентов с редкими хроническими заболеваниями 127 млн рублей.
17 Марта 2016, 18:43
В 2015 году американский регулятор признал орфанными рекордное число препаратов
Американский регулятор наблюдает рост заинтересованности компаний в выводе на рынок препаратов для лечения орфанных заболеваний.
12 Февраля 2016, 19:00
898
Яндекс.Метрика