ПОДПИСАТЬСЯ НА ОБНОВЛЕНИЯ
21 Июня, 23:34
21 Июня, 23:34
58,58 руб
65,32 руб

Генная терапия помогла французу с тяжелым заболеванием

Софья Лопаева
15 Июня 2015, 17:55
Фото: vistanews.ru
Тринадцатилетний француз, страдающий серповидно-клеточной анемией, смог обходиться без переливания крови в течение трех месяцев после проведения генной терапии.

Таковы данные клинических исследований компании Bluebird Bio, представленные на заседании Европейского общества гематологов (EHA) в Вене.

Французский юноша стал первым пациентом с серповидно-клеточной анемией, который прошел лечение с помощью технологии LentiGlobin BB305 компании Bluebird Bio, сообщает Reuters. Серповидно-клеточная анемия – это наследственное заболевание крови, характеризующееся деформацией эритроцитов: вместо ровной, кольцевидной формы они принимают серповидную, теряя гибкость и эластичность. Деформированные красные кровяные тельца могут закупоривать сосуды, нарушая кровоток, приводить к анемии и в некоторых случаях – к преждевременной смерти. Причиной развития серповидно-клеточной анемии является мутация в гене гемоглобина.

Генная терапия компании Blubird Bio предполагает извлечение стволовых клеток крови и замену в них мутантного гена его рабочей копией. После этой процедуры стволовые клетки, способные превратиться в здоровые эритроциты, вводят пациенту. После участия в клинических испытаниях этой методики французский пациент смог три месяца обходиться без переливания крови, и уровень гемоглобина в его крови значительно вырос.

Другие участники клинических исследований – два пациента, страдающие родственным заболеванием – бета-талассемией, смогли отказаться от переливания крови на 16 и 14 месяцев. Ранее Bluebird Bio сообщал о более коротком эффекте своей генной терапии для людей с бета-талассемией.

В этом году акции Bluebird Bio выросли в два раза на фоне сообщений о хороших результатах клинических испытаний, а генеральный директор компании Ник Лесчли попал в перечень самых влиятельных лиц биотехнологической отрасли. По мнению ряда экспертов, для понимания потенциала генной терапии, разработанной Bluebird Bio, необходимы данные о ее эффективности, полученные при большем количестве пациентов.

Поделиться в соц.сетях
Основной владелец «ВСМПО-Ависмы» хочет купить пансионат в Геленджике
Сегодня, 19:57
Казанская клиника, работавшая под видом центра Елены Малышевой, навязала клиентке кредит
Сегодня, 19:29
Бывший топ-менеджер «Альфа-Банка» купил крупную исследовательскую организацию
Сегодня, 18:34
Интернет-аптеки не будут продавать рецептурные лекарства
Сегодня, 17:47
В Москве открылись мобильные донорские пункты
14 Июня 2017, 15:21
Минздрав попросили включить иммунодефицит в список редких заболеваний
12 Мая 2017, 17:42
Сельские больницы без аптек получат лекарства по программе «Семь нозологий»
20 Апреля 2017, 15:02
Минздрав попросил дополнительно 8,7 млрд рублей на программу «Семь нозологий»
17 Апреля 2017, 19:26
Главный генетик Минздрава предложил расширить перечень «24 нозологии»
12 Апреля 2017, 8:00
«Нацимбио» начала поставки препаратов плазмы крови

Национальная иммунобиологическая компания («Нацимбио»), входящая в госкорпорацию «Ростех», приступила к поставкам препаратов плазмы крови. Весь объем препаратов на 2017 год в количестве более 549 млн МЕ (международных единиц) будет поставлен до 15 апреля, сообщили в компании.

10 Апреля 2017, 16:40
На лечение пациентов с редкими болезнями не хватило 6 млрд рублей
2 Марта 2017, 15:55
Ассоциация «Генетика» попросила включить дорогие лекарства от миеломы в перечень жизненно важных
28 Февраля 2017, 18:09
Регионы просят субсидии на лекарства от орфанных заболеваний
16 Февраля 2017, 8:02
В Рязанской области построят завод по производству препаратов плазмы крови
9 Февраля 2017, 16:09
Лекарства от редких болезней будут поставлять напрямую в больницы
Министерство здравоохранения предложило разрешить прямые государственные поставки лекарств от редких болезней в медицинские организации, минуя розничных и оптовых продавцов.
20 Декабря 2016, 8:13
Разработан неинвазивный датчик для измерения уровня сахара в крови
17 Октября 2016, 18:37
Госдуме предложено удвоить разрешенную сумму закупки лекарств без конкурса
Верховный совет Республики Хакасии внес в Госдуму законопроект об увеличении до 400 тысяч рублей предельной суммы закупок по так называемой упрощенной процедуре – у единственного поставщика без проведения конкурса. Процедура может применяться в том случае, если тяжелобольному пациенту срочно требуется препарат и нет времени на проведение всех конкурсных процедур. Однако действующее законодательство ограничивает такую закупку суммой 200 тысяч рублей, которой недостаточно для приобретения некоторых дорогостоящих лекарств, указывают разработчики законопроекта.
10 Октября 2016, 11:04
Красный Крест передал ЛНР более 3 тысяч медицинских комплектов
6 Октября 2016, 19:40
Минздрав задумался о расширении программы «Семь нозологий»
Правительство РФ обсуждает вопрос о расширении перечня высокозатратных заболеваний, входящих в программу «Семь нозологий». Об этом сообщила министр здравоохранения РФ Вероника Скворцова. 

3 Октября 2016, 15:41
Латвийские пациенты с редкими заболеваниями подают в суд на Минздрав

Латвийские пациенты с редкими заболеваниями, не имеющие средств для приобретения необходимых лекарств, подали в суд на Минздрав и Национальную службу здравоохранения (НСЗ), сообщает газета Neatkarīgā rīta avīze.

16 Сентября 2016, 20:12
Horizon купила Raptor Pharmaceuticals за $800 млн
13 Сентября 2016, 11:49
Греция запретила переливание крови из-за малярии
22 Августа 2016, 18:12
Яндекс.Метрика