ПОДПИСАТЬСЯ НА ОБНОВЛЕНИЯ
5 Января, 9:43
5 Января, 9:43
60,66 руб
63,81 руб

Представлен инновационный способ лечения муковисцидоза

Софья Лопаева
19 Мая 2015, 14:19
1253
Фото: www.bbc.com
Комбинация двух препаратов – лумакафтора и ивакафтора – может помочь при генетических нарушениях, вызывающих муковисцидоз, и увеличить продолжительность жизни.

Таковы результаты исследования, опубликованные в The New England Journal of Medicine. Основным спонсором исследований стала американская компания Vertex Pharmaceuticals.

Муковисцидоз, или цистический (кистозный) фиброз – генетическое заболевание, вызванное мутацией гена CFTR, кодирующего белок – регулятор транспорта иона хлора и других ионов через мембрану клетки. Мутации в гене приводят к нарушению процесса секреции, сгущению секрета желез и затруднению их выделения. Вследствие этого в различных органах – в легких, поджелудочной железе – происходят воспалительные процессы.

Обычно при легочной форме муковисцидоза пациенты умирают до 40 лет, так как увеличивающееся образование слизи в легких блокирует их работу, закупоривая бронхи, и приводит к развитию бактериальной инфекции. Антибиотики помогают предотвратить инфекции при муковисцидозе. Есть препараты, которые снижают образование слизи. Тем не менее схемы лечения этой болезни, приводящие к значительному улучшению качества жизни пациента, пока не разработаны.

Авторы работы, представленной в The New England Journal of Medicine, установили, что сочетание лумакафтора и ивакафтора может стать эффективным средством терапии муковисцидоза. В исследовании приняли участие 1 108 пациентов с муковисцидозом старше 12 лет. Функционирование легких значительно улучшилось у тех из них, кто принимал коктейль лумакафтора и ивакафтора в течение 24 недель. Обострение легочной формы муковисцидоза наблюдалось у них на 30–39% реже, чем в группе, принимавшей плацебо. Также было замечено, что комбинация препаратов лумакафтора и ивакафтора приводила к увеличению веса. Секреторная недостаточность желудочно-кишечного тракта приводит к нарушению всего процесса пищеварения, и больные муковисцидозом страдают от пониженной массы тела.

Предполагается, что сочетание лумакафтора и ивакафтора сможет помочь примерно половине пациентов с цистическим фиброзом (из-за большого количества вариантов мутаций гена CFTR). Как сообщают авторы работы, комбинация лумакафтора и ивакафтора помогает носителям мутации F508del в гомозиготном состоянии, то есть 45% пациентов с муковисцидозом.

В Великобритании муковисцидозом страдает один из 2 500 младенцев. 

В России лечение муковисцидоза входит в программу «Семь нозологий».

Поделиться в соц.сетях
Важнейшие новости прошедшей недели
31 Декабря 2016, 8:14
Со склада в Подмосковье украли лекарства на 11 млн рублей
30 Декабря 2016, 17:10
Голодец: доля отечественных лекарств в России выросла до 76%
30 Декабря 2016, 15:24
Управделами президента заработало на продаже путевок в санатории
30 Декабря 2016, 15:22
Британия профинансирует доставку лекарств с помощью дронов в Танзании

Британское правительство намерено поддержать программу по доставке крови и медикаментов с помощью дронов в Танзании.

30 Декабря 2016, 15:11
Allergan обвинили в завышении цены лекарства на 12 000%

Антимонопольная служба Великобритании (CMA) обвинила фармкомпанию Allergan в завышении стоимости жизненно важного препарата гидрокортизона на 12 000%. 

16 Декабря 2016, 20:59
425
Британия оштрафовала Pfizer за завышение цены на лекарство от эпилепсии

Антимонопольная служба Великобритании (CMA) оштрафовала американскую фармацевтическую компанию Pfizer на 84,2 млн фунтов стерлингов ($107 млн) и фармдистрибьютора Flynn Pharma на 5,2 млн фунтов стерлингов ($6,6 млн) за завышение цены на лекарство против эпилепсии на 2 600%. Об этом сообщает пресс-служба ведомства. 

7 Декабря 2016, 17:26
229
Британские фармкомпании решили продолжать работу с EMA
Фармпроизводители Великобритании выступили против создания национального регулятора фармрынка после выхода страны из Европейского союза. По их мнению, это отделит британский рынок от общеевропейского и ослабит его, а также может привести к дополнительным издержкам. Они предлагают вместо этого заключить отдельный договор с общеевропейским регулятором – Европейским агентством лекарственных средств (EMA) и работать как прежде.
1 Декабря 2016, 15:22
Прогноз: после выхода из ЕС британцы могут остаться без новых лекарств
3 Ноября 2016, 14:07
Три больницы в Англии отменили операции из-за компьютерного вируса
2 Ноября 2016, 16:35
AstraZeneca призвала Великобританию вкладывать в инновационные лекарства

Вице-президент AstraZeneсa по инновационным препаратам и развитию биотехнологий Мене Пангалос призвал правительство Великобритании финансировать исследования и закупку инновационных лекарств. Пангалос пригрозил властям Соединенного Королевства, что если они не начнут вкладываться в инновационные препараты, все фармкомпании покинут страну. 

1 Ноября 2016, 8:09
260
Инвесторы из США не потеряли интерес к покупке клиник в Великобритании
31 Октября 2016, 18:32
В Великобритании на бесполезное лечение уходит до $2,5 млрд в год

Специалисты из Академии медицинских королевских колледжей (AMRC) подсчитали, что английские врачи понапрасну тратят до $2,5 млрд государственных денег в год, бездумно назначая пациентам лекарства и процедуры, которые бесполезны или даже вредны для них.

25 Октября 2016, 8:00
Серповидно-клеточную анемию могут вылечить с помощью редактирования генома
17 Октября 2016, 18:48
В России впервые пересадили легкие ребенку
В России успешно прошла первая операция по пересадке легких от взрослого человека ребенку, страдающему муковисцидозом. До этого в стране подобной практики не было. Провести операцию удалось за счет уникальной двусторонней долевой трансплантации. 
17 Октября 2016, 18:30
355
Инъекции в амниотическую жидкость могут лечить генетические болезни
13 Октября 2016, 19:02
Ученые опровергли открытие «лекарства от ВИЧ»
4 Октября 2016, 23:08
В Мексике родился первый ребенок от трех родителей
В Мексике родился первый ребенок, зачатый с помощью генетического материала трех родителей. Эта методика помогает людям с опасными генетическими мутациями иметь здоровых детей.
28 Сентября 2016, 19:46
Яндекс.Метрика