ПОДПИСАТЬСЯ НА ОБНОВЛЕНИЯ
10 Декабря, 8:36
10 Декабря, 8:36
63,30 руб
67,21 руб

Сирота казенная

Евгения Журавлева, Ольга Каныгина, Ольга Макаркина, Екатерина Михайлова
28 Апреля 2014, 22:17
4006
Развитию орфанной лекарственной программы мешают ее врожденные недуги

К 2018 году мировой объем продаж орфанных препаратов может достигнуть $127 млрд, а их доля в сегменте рецептурных ЛС – превысить 15%. Правда, Россия на участие в этом тренде пока не претендует. Государство вроде бы гарантировало лекарственную помощь гражданам, страдающим редкими заболеваниями, но про­грамму поддержки толком не прописало, не профинансировало и в таком неприглядном виде передало к ис­полнению регионам. Большинство региональных бюджетов орфанной нагрузки не выдерживают и даже ограниченный перечень из 24 редких заболеваний обслуживают с трудом. Потому и объем закупок, как правило, дорогостоящих орфанных лекарственных средств в 2013 году составил всего 8,75 млрд рублей. Не сравнить с тем же ВИЧ‑рынком, который тоже обслуживается в регионах, но при более низкой стоимости терапии весит почти 25 млрд рублей. И все же участники рынка орфанной темой не пренебрегают: аукционы, проведенные по 15 МНН, выявили полторы сотни поставщиков‑победителей. Однако и о конкуренции в сегменте говорить не приходится, совокупное снижение начальной цены не превысило 1%, а львиную долю контрактов забрали два игрока – ОАО «Фармацевтический импорт, экспорт» и ОАО «Фармстандарт».

РЕДКОСТНЫЙ ГЕН

На сегодняшний день, по данным The European Organisation for Rare Diseases, в мире насчитыва­ется 6–8 тысяч орфанных заболеваний. Порядка 80% этих патологий считаются генетическими, первые симптомы могут проявляться уже при рождении или в раннем возрасте. В большинстве своем это тяжелые заболевания, не поддающиеся полному излечению и, следовательно, сопрово­ждающие человека на протяжении всей его жиз­ни. Реже встречаются сиротские болезни, ставшие следствием инфекций, аллергических реакций, воздействия плохой экологической обстановки и прочего. Единого мирового стандарта, насколь­ко малораспространенным должно быть заболе­вание, чтобы считаться орфанным, не существует. Болезнь может быть редкой в одной этнической группе, но достаточно часто встречаться в другой.

Во многих странах критерии орфанности закре­плены законодательно. В США редкими призна­ются болезни, затрагивающие менее 200 тысяч граждан, или примерно одного из 1500 населения, в Японии – менее 50 тысяч, или одного из 2 500 жителей страны. В ЕС, Канаде и Австралии ред­ким считается один случай на 2 000 человек.

Несмотря на статус, общая численность диагно­стированных орфанных больных существенна: только в ЕС таких пациентов – более 30 млн. Сопоставимую цифру по США приводит амери­канский National Institutes of Health.

Еще около 30 лет назад препаратов, предназна­ченных для лечения орфанных заболеваний, практически не было. Из‑за узости рынка боль­шинство фармкомпаний разработку и лонч таких ЛС считали непривлекательными. По версии Tufts Center, чтобы вывести орфанный препарат на рынок США, компания должна потратить не менее $1,2 млрд. Ограниченное число пациен­тов для проведения клинических исследований лишь усугубляло ситуацию. В 1983 году в США был издан Orphan Drug Act, в котором впервые появилось понятие «орфанные заболевания». В документе прописывались преференции для производителей орфанных препаратов, в том чис­ле налоговые льготы в размере 50% на проведение КИ на территории США, упрощение процедуры лицензирования и сокращение стоимости регистрации, предоставление эксклюзивных прав на продажу сроком на семь лет.

В 90‑е годы аналогичные документы были изданы в Сингапуре, Японии и Австралии. В Европе переломным в отношении орфанных препаратов стал 2000‑й год, когда была подписана директива ЕС №141/2000. Несмотря на то что за основу были взяты принципы американского закона, в евро­пейском документе появились свои регламенты: например, в категорию орфанных попадают толь­ко ЛС, а не медизделия и товары для диабетиков, что практикуется в США. Срок действия эксклю­зивных прав на орфанный препарат в ЕС дольше американского – 10 лет.

Благодаря этим мерам количество орфанных ЛС возросло. По прогнозам EvaluatePharma, мировой объем продаж препаратов для лечения редких бо­лезней с $90 млрд, зафиксированных в 2013 году, через пять лет подберется к отметке в $127 млрд. Среднегодовой темп роста сегмента составит 7,4%, что вдвое выше аналогичного показателя для Rx‑препаратов.

Намечающийся бум на рынке орфанных ЛС, увы, не снимает проблему их доступности для пациентов. Годовой курс лечения препаратом Солирис (МНН: экулизумаб) от швейцарской Alexion Pharma, применяемым при пароксизмальной ночной гемоглобинурии, оце­нивается в $400 тысяч. Немногим дешевле – около $350 тысяч в год – обходится терапия препаратами Элапраза (Shire Human Genetic Therapies) и Наглазим (Catalent U.K. Packaging Ltd), которые используются при лечении му­кополисахаридоза. Пациенты таких трат, как правило, позволить себе не могут, и финанси­рование орфанных программ в большинстве развитых стран берут на себя национальные бюджеты.

Власти США, стремясь сделать терапию доступ­нее, в 2013 году снизили цены на ряд препаратов, применяемых и в борьбе с орфанными заболе­ваниями, по программе 340B – для небогатых клиник и пациентов, проходящих по программам Medicare и Medicaid. Однако получилось так, что эта социальная мера пациентов с редкими забо­леваниями не коснулась: многие орфанные ЛС предназначены для лечения более распространен­ных заболеваний, и ценовая протекция затронула именно таких пациентов.

Среди многопрофильных препаратов значится, например, Ритуксан от Roche, который предна­значается как для терапии редкого гранулематоза Вегенера, так и для лечения пациентов с баналь­ным ревматоидным артритом, и приобретать препарат со скидкой будут именно последние.

ОРФАННОГО РАДИ

Российская история редких болезней гораздо ко­роче и скромнее мировой. Сам термин «орфанные заболевания» впервые был введен в обращение 1 января 2012 года, в момент вступления в силу закона №323‑ФЗ «Об охране здоровья граждан».

К орфанным отнесли болезни, которые имеют распространенность не более 10 случаев на 100 тысяч человек. Согласно официальной статистике, 300 тысяч россиян страдают орфанными заболева­ниями, общий перечень которых состоит из 230 по­зиций. Однако неофициально называются более удручающие цифры – от 1,5 до 5 млн человек.

Многократный разброс, наверное, можно объ­яснить – как новизной понятия, так и несовершенством диагностики, скрининга и в целом отсутствием учета пациентов, страдающих редкими болезнями (подробнее – в интервью руководителя Всероссийского общества редких заболеваний Ека­терины Захаровой на стр. 29).

Появление термина в федеральном законе позво­лило правительству издать первый программный документ – постановлением №403 от 26 апреля 2012 года был утвержден подготовленный еще Минздравсоцразвития «Перечень жизнеугрожа­ющих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокра­щению продолжительности жизни граждан или их инвалидности». В перечень редких заболева­ний, поддающихся терапии, вошли 24 нозоло­гии. Но обещанный регулятором федеральный регистр лиц, страдающих этими заболеваниями, до сих пор полноценно не ведется (подроб­нее – в блиц‑интервью экс‑врио руководителя Росздравнадзора на стр. 18).

Даже на условиях полноценного субсидирования, считают эксперты, децентрализация орфанной программы сразу сделала ее неэффективной.

Осложняет ситуацию и затянувшееся рассмо­трение поправок в закон «Об обращении лекар­ственных средств» №61‑ФЗ: изменения, дающие орфанным препаратам преференции, подготовле­ны, но пока не приняты.

Впрочем, и принципиальный вопрос – передачи финансирования помощи гражданам, страдаю­щим редкими заболеваниями, с регионального на федеральный уровень – в парламенте наверня­ка рассмотрят, справедливоросс Андрей Озеров внес в Госдуму соответствующий законопроект.

ДОРОГОЕ НА ДВОИХ

В 2013 году объем лекарственных закупок по нозологиям из «Перечня 24» составил 8,75 млрд рублей. Дистрибьюторов орфанных препаратов не так много – согласно подсче­там, произведенным VM совместно с Headway Company, чуть более полутора сотен. В то же вре­мя на ТОП100 приходится 99,9% всех поставок. И лишь два игрока могут назвать совокупную стоимость взятых ими контрактов солидной. На первом месте – компания Александра Апа­зова «Фармимэкс», собравшая в прошлом году больше половины всей суммы за поставки орфанных ЛС – 4,81 млрд рублей, с минимальной – лишь 0,22% – уступкой от начальной цены. Да и в целом регионам на закупке ЛС от редких болезней сэкономить не удалось, общее сниже­ние начальных цен аукционов составило менее 1% (продолжение на стр. 28).

На втором месте – «Фармстандарт», вовсе не двигавшийся в цене и собравший почти 2,6 млрд рублей. Ровно на эту сумму компания Виктора Харитонина поставила рекомбинантный фактор свертывания Коагил‑VII (МНН: эптаког альфа [активированный]). Вклад других дистрибьюторов в поставки этого ЛС незначителен – примерно 110 млн рублей. Весомое участие «Фармстандарта» в аукционах по поставке Коагила‑VII не случайно: выпускает препарат его стопроцентная «дочка» – ЗАО «Генериум». По тому же МНН был закуплен еще один препарат – Новосэвен от Novo Nordisk, но по сравнению с Коагилом‑VII стоимость этой поставки была в 20 раз скромнее – 242 млн рублей. На двоих «Фармимэкс» и «Фармстандарт» выиграли контракты на общую сумму в 7,41 млрд рублей, забрав 85% совокупной стоимости всех разыгранных лотов. Остальные восемь дистрибьюторов из ТОП10 суммарными усилиями не добрались и до отметки в 1 млрд рублей. Если посмотреть на карту поставок, то и здесь безусловным лидером выступает «Фармимэкс», сохранивший за собой первенство в 39 из 74 проводивших торги регионов. На второй позиции – «Р‑Фарм», обогнавший соперников в восьми регионах и в целом выручивший на орфанных ЛС около 160 млн рублей. «Фармимэкс» лидирует и по линии МНН, которых в нынешнем орфанном списке всего 15. Не участвовала компания в аукционе по закупке препаратов с МНН: эптаког альфа [активированный] – по понятным причинам и еще в нескольких из‑за незначительности ценового веса лотов. У большинства закупавшихся в 2013 году орфанных препаратов нет аналогов, поэтому многим МНН соответствовало лишь по одному торговому наименованию. Помимо уже упомянутого МНН: эптаког альфа [активированный] с Коагил‑VII и Новосэвен, в ряду исключений – кальцитонин. Это МНН представляют четыре препарата – Вепрена (ООО «Натива»), Алостин (Apotex), Миакальцик (Novartis Pharma) и Остеовер (ОАО «Верофарм»). По объему закупок за МНН: эптаког альфа [активированный] следует МНН: идурсульфаза (Элапраза от Shire Human Genetic Therapies Inc) с показателем 1,59 млрд рублей. Третью позицию с 1,49 млрд рублей занимает МНН: экулизумаб (Солирис от Alexion Pharma). За ним с небольшим отрывом следует МНН: имиглюцераза (Церезим от Genzyme), собравшее 1,34 млрд рублей. Объемы закупок препаратов с остальными МНН ощутимо меньше. Список производителей закупленных орфанных препаратов состоит всего из 11 позиций. Три из них занимают российские компании – «Натива», «Верофарм» и, конечно, «Генериум», благодаря внушительному вкладу которого доля отечественных препаратов в совокупной стоимости закупок составляет почти треть.


ПРЯМАЯ РЕЧЬ

«ПЕРЕЧЕНЬ 24» – ЗАСЛУГА ТАТЬЯНЫ ГОЛИКОВОЙ»

Как начинался орфанный госпроект

Текст: Ольга Макаркина

Бывший врио руководителя Росздравнадзора Елена Тельнова объяснила VM, поче­му пациенты, страдающие редкими заболеваниями, не получают гарантированную государством помощь в полном объеме.

– Программа рождалась на ваших глазах, как вы оцениваете ее эффектив­ность?

– По сути, программы никакой нет, и о ее эф­фективности судить пока еще рано. Однако в этом направлении за послед­нее время есть значитель­ные подвижки. Главная же проблема в том, что лекарственным обеспече­нием терапии орфанных заболеваний, к сожале­нию, занимаются исключительно регионы, при этом никакого дополни­тельного финансирования им никто на это не выде­лил. И на эту совсем не де­шевую помощь у многих субъектов денег нет.

– Так как же, по идее, может работать система поддержки таких людей?

– Перечень из 24 редких заболеваний – всего лишь список. На мой взгляд, ос­новополагающим должен был стать регистр пациен­тов, страдающих орфанны­ми заболеваниями: необ­ходимо понимание числа больных, их состояния, наличия или отсутствия эффективной терапии и зарегистрированных препаратов. Когда мы за­мышляли программу «Семь нозологий», мы начали с реестра пациентов, нуж­дающихся в дорогостоящих препаратах. Причем один реестр мы самостоятельно составили по оценкам ре­гиональных министерств, а другой – с помощью западных компаний, знающих аудиторию своих пациентов. Наложив эти перечни, мы посмотрели, насколько они совпадают и разнятся, произвели под­счеты – так была основана система госпрограммы, которая сегодня эффектив­но работает.

«Перечень 24» формиро­вался по схожему принци­пу, но развития программа не получила. До сих пор Минздрав, обещавший вот‑вот разработать порядок составления регистра пациентов, ничего не сделал. Многие орфанные заболевания лечатся симптоматически, по большинству из них, к сожалению, вообще нет препаратов. И подход по‑прежнему остается формальным – переда­ли проблемный сегмент гособязательств субъ­ектам, а те пусть сами разбираются. И никто тол­ком не посчитал, а может быть, федеральный центр вполне способен взять на себя финансирование наиболее затратной ча­сти орфанной госпрограм­мы. Понятно, что сегодня с бюджетом у нас не все так хорошо, как было раньше. Но очевидно, что какие‑то вопросы, имен­но ради эффективности расходов, нужно решать на федеральном уровне.

– Но ведь по ряду орфан­ных заболеваний есть эффективные зарубеж­ные препараты, перспективные разработки, не получившие пока про­изводственных лицензий, или лекарства, не зареги­стрированные в России. Почему эти лончи у нас не проходят?

– Невыгодно. Орфанные препараты – дорогие, и по­требность в них не очень большая, при этом нет уверенности в стабиль­ных поставках. И если бы фармацевтические ком­пании знали, что закупка их препарата будет гаран­тирована в определенном объеме, то, наверное, у них бы и отношение к нашему рынку было другим. А кто будет регистрировать пре­парат в России, если один регион просит закупить препарат для одного или двух больных, а другой регион вообще игнорирует проблему – по бедности или недосмотру. А что завтра будет, вообще не­известно.

Да, существует возмож­ность приобретения незарегистрированных препаратов [порядок ввоза незарегистриро­ванных ЛС определен постановлением прави­тельства от 29 сентября 2010 года № 771. – VM]. Но это единичные случаи. Либо препарат приобре­тает и ввозит благотво­рительный фонд, либо лекарство предоставляет компания‑производи­тель, либо клиника закупает его для своих пациентов. Для такой неритмичной, случай­ной поставки компания не станет тратиться на регистрацию препа­рата в России, проще предоставить по запросу незарегистрированный.

Повторю, необходима стабильность в закуп­ках. Я говорю про цен­трализованную закупку, и необязательно через Минздрав. Регулятор дол­жен выполнять свою основную функцию: формулировать политику охраны здоровья граждан, выраба­тывать нормативную базу, выстраивать действенную систему медицинской и ле­карственной помощи, раз­рабатывать и утверждать технологии этих процессов, а не скатываться к выпол­нению роли закупочного агентства.

– То есть в регионы ор­фанную программу нельзя было отдавать даже на условиях полноценного субсидирования?

– Объясню, почему нельзя. Как правило, число больных и, как следствие, потреб­ность в препаратах – неболь­шие. Размывать этот бюджет и функционал по террито­риям невыгодно. Да, регион получит деньги, но не факт, что закупит необходимое, хотя деньги могут поступить целевым назначением. Я говорю не про все реги­оны. К сожалению, в ряде регионов такая ситуация наблюдается.

– Так как же обеспечить фармакотерапию пациен­тов с орфанными заболе­ваниями?

– Определить четко потреб­ность, составить регистр, определить объемы закупок и отдать все это в феде­ральный центр. Включить определение орфанных заболеваний в закон – мало, хотя, конечно, очень важно. Причем это было сделано еще при прежнем мини­стре – Татьяне Голиковой. Как и «Перечень 24» – ее заслуга. Необходимо дви­гаться дальше.

орфанные заболевания, орфанные препараты, орфанная лекарственная программа
Поделиться в соц.сетях
Минздрав смягчит требования к получению обезболивающих
Сегодня, 0:26
За постоянными пациентами столичных поликлиник закрепят отдельных врачей
Сегодня, 0:24
Санатории тормозят появление реестра Минздрава
9 Декабря 2016, 22:22
Военных медсестер обучат оказанию медпомощи на поле боя
9 Декабря 2016, 20:00
Госдуме предложено удвоить разрешенную сумму закупки лекарств без конкурса
Верховный совет Республики Хакасии внес в Госдуму законопроект об увеличении до 400 тысяч рублей предельной суммы закупок по так называемой упрощенной процедуре – у единственного поставщика без проведения конкурса. Процедура может применяться в том случае, если тяжелобольному пациенту срочно требуется препарат и нет времени на проведение всех конкурсных процедур. Однако действующее законодательство ограничивает такую закупку суммой 200 тысяч рублей, которой недостаточно для приобретения некоторых дорогостоящих лекарств, указывают разработчики законопроекта.
10 Октября 2016, 11:04
Совфед призвал выделить больше денег на лечение редких болезней
Совет Федерации призвал расширить перечень редких (орфанных) заболеваний, дорогостоящие лекарства для которых закупают за счет федерального бюджета. 
15 Июля 2016, 19:07
385
В Приморье на лекарства льготникам выделят дополнительно 50 млн рублей
14 Июля 2016, 20:23
В Морозовской больнице будут выявлять редкие болезни у детей
22 Июня 2016, 17:25
В Европе одобрили первую генную терапию для детей
Британская фармацевтическая компания GlaxoSmithKline (GSK), итальянский фонд Telethon и итальянская больница Сан-Раффаэле (Ospedale San Raffaele) объявили, что Европейская комиссия одобрила препарат Strimvelis, который представляет собой первую генную терапию для детей. Он предназначен для лечения редкого заболевания – тяжелого комбинированного иммунодефицита с недостаточностью аденозиндезаминазы (АДА-ТКИН).
30 Мая 2016, 16:00
Минздрав предложил перераспределять лекарства от орфанных заболеваний между регионами
Министерство здравоохранения опубликовало проект постановления правительства, позволяющего перераспределять лекарства для терапии редких (орфанных) болезней между регионами в случае дефицита.
1 Марта 2016, 12:01
791
В 2015 году американский регулятор признал орфанными рекордное число препаратов
Американский регулятор наблюдает рост заинтересованности компаний в выводе на рынок препаратов для лечения орфанных заболеваний.
12 Февраля 2016, 19:00
946
За пять лет рынок орфанных препаратов вырастет до $178 млрд
Согласно результатам отчета консалтинговой компании Evaluate, к 2020 году объем мировых продаж препаратов для лечения орфанных заболеваний достигнет $178 млрд. С 2015 по 2020 год совокупный среднегодовой темп роста (CAGR) мирового рынка орфанных препаратов составит 11,7%.
17 Ноября 2015, 13:19
786
Суд обязал новосибирский Минздрав обеспечить дорогостоящее лечение ребенку

Суд удовлетворил требования прокуратуры обеспечить больного ребенка лекарством Агалсидаза альфа. Стоимость лечения составляет более 5 млн рублей в год.

9 Ноября 2015, 21:22
721
Алтайский край получит лекарства от редких болезней общей стоимостью 2 млрд рублей
По программе «Семь высокозатратных нозологий» в 2016-2017 годах Алтайский край получит дорогостоящие специализированные препараты на общую сумму около 2 млрд рублей.
6 Ноября 2015, 17:37
2745
Яндекс.Метрика